渤健公司宣布諾西那生鈉注射液正式在中國上市，它是全球首個和目前唯一一個脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）治療藥物。SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運動神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進行性肌肉萎縮和無力。諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），在臨床試驗項目中顯示出了良好的獲益風(fēng)險比。作為第一個也是唯一一個獲批治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液目前已在40多個國家和地區(qū)獲批。截至2018年12月31日，全球已有超過6600名嬰兒、兒童或成人SMA患者接受了諾西那生鈉注射液的治療。
渤健從反義技術(shù)的領(lǐng)先企業(yè) Ionis Pharmaceuticals 獲得諾西那生鈉注射液在全球的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)推廣權(quán)利。渤健和Ionis共同開展了SMA領(lǐng)域最大的一項創(chuàng)新臨床開發(fā)項目，該項目使諾西那生鈉注射液從2011年的首次人體注射到五年內(nèi)獲得首次批準(zhǔn)。
與諾西那生鈉注射液上市同步，中國SMA診治中心聯(lián)盟成立。聯(lián)盟首批成員單位包括全國25家在兒童、成人神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先醫(yī)院，覆蓋了中國七大地理區(qū)域。聯(lián)盟成立之后預(yù)計開展的主要工作方向包括建立協(xié)作機制、實施規(guī)范診療、加強質(zhì)量控制、保障藥品供應(yīng)、開展病例登記及加強臨床研究等。（美通社，2019年4月28日上海）
