聚焦于基因治療和細(xì)胞藥物研發(fā)公司上海邦耀生物科技有限公司宣布，在邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作開展的“經(jīng)γ珠蛋白重激活的自體造血干細(xì)胞移植治療重型β地中海貧血安全性及有效性的臨床研究”的臨床試驗取得初步成效。這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地中海貧血（簡稱“地貧”），也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例（β0/β0純合子指β鏈完全不能合成，屬于重度地貧）。 

兩例接受治療的患者分別為7歲和8歲的男性兒童，均為輸血依賴型的重型β地貧患者（分別為β0/β0和β0/β+型），治療前的輸血頻率約為15-20天兩個單位的紅細(xì)胞。接受治療前患者進(jìn)行了HSC的動員和單采，并由邦耀生物進(jìn)行HSC的分離及基因編輯，然后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)。經(jīng)基因編輯的HSC移植治療后，兩名患者均成功達(dá)到造血干細(xì)胞植入以及造血重建。 

移植后，兩名患者體內(nèi)胎兒血紅蛋白（HbF）在移植后1個月開始出現(xiàn)顯著上升，隨訪60天時HbF水平分別上升至76g/L和97g/L，隨訪75天的數(shù)據(jù)顯示兩名患者的總血紅蛋白分別達(dá)到了129g/L和115g/L，已擺脫輸血依賴。目前，兩名患者的治療后隨訪仍在進(jìn)行中。

（美通社,2020年7月22日上海）