武田中國(guó)宣布，旗下創(chuàng)新藥物達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于12歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）是目前全球唯一一款針對(duì)遺傳性血管性水腫的單克隆抗體（mAb）藥物，可降低患者的水腫反復(fù)發(fā)作次數(shù)，預(yù)防致命性喉頭水腫所導(dǎo)致的窒息，改善患者及其家庭的生活質(zhì)量，填補(bǔ)了中國(guó)HAE長(zhǎng)期無針對(duì)性治療的空白。

作為全球首個(gè)用于HAE長(zhǎng)期預(yù)防治療的單克隆抗體，達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）于2018年率先在美國(guó)獲得上市許可；根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局/國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布的《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》（2018年第23號(hào)），對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)，因此達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）在不到兩年的時(shí)間里就順利獲批進(jìn)入中國(guó)，使得該國(guó)際創(chuàng)新藥物迅速惠及中國(guó)HAE患者。

達(dá)澤優(yōu)®（拉那利尤單抗注射液）已被美國(guó)和加拿大HAE診療指南推薦為一線療法，可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，達(dá)到預(yù)防疾病發(fā)作的效果。一項(xiàng)III期臨床研究HELP（遺傳性血管性水腫長(zhǎng)期預(yù)防治療臨床研究?）主要終點(diǎn)顯示，與安慰劑組相比，每2周一次300毫克劑量的治療使每月HAE發(fā)作次數(shù)平均降低了87%。此外，探索性研究結(jié)果顯示，在研究的16周穩(wěn)態(tài)階段（第70天至第182天），每2周一次300毫克劑量的治療組中有77%的患者實(shí)現(xiàn)了病情零發(fā)作，安慰劑組為3%；接受治療的患者均未發(fā)生與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

（美通社,2020年12月7日上海）