FDA快速通道资格赋能，中美临床开发全面提速

快速通道资格是FDA为促进治疗严重疾病、填补临床空白的在研药物加速开发而设立的重要特别审评通道。

根据FDA规定，获得该资格后士泽生物将享受多项权益：首先，在研发全周期内可与FDA进行更高频次、更深入的沟通交流，优化临床试验设计与开发路径；二是可分段递交新药上市申请（即滚动审评），缩短审评时间；三是符合条件时有机会获得优先审评资格，加速审评周期。这些机制性安排将大大加速XS411细胞注射液治疗帕金森病在美国的临床开发与上市进程。

此前，XS411细胞注射液已率先实现"中美双报双批"。2025年1月，美国FDA一次性无发补批准其IND申请，并同步授予新药特殊豁免权；2025年4月，中国国家药品监督管理局（NMPA）也批准其新药注册临床试验申请。此次再获FTD，标志着美国监管机构对XS411细胞注射液在解决帕金森病未满足临床需求方面潜力的进一步认可。

XS411临床数据持续验证，全国多中心注册临床II期试验已完成全部入组

帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，流行病学数据显示全球患者已超过1000万人，其中中国患者约400万，占全球近四成，且随着人口老龄化加速，预计到2030年中国患者将达500万。该病以中脑黑质区多巴胺能神经元进行性退变死亡为主要病理特征，临床表现为静止性震颤、肌强直、运动迟缓及姿势步态异常等症状，严重损害患者生活质量。目前全球尚无任何药物能够延缓或逆转神经退行性病变进程，现有治疗仅能缓解症状，临床缺口巨大。

XS411细胞注射液正是针对这一病因设计的创新治疗策略。该产品旨在通过向患者脑内移植健康的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞，替代退化死亡的多巴胺能神经元，从而实现神经功能重建。产品以世界帕金森病日（4月11日）命名，体现了士泽生物团队以患者需求为核心的初心。

临床研究方面，XS411细胞注射液已取得扎实的阶段性数据。2025年，由国家级神经疾病医学中心 —— 首都医科大学附属北京天坛医院启动开展XS411细胞注射液注册I期临床试验。持续随访数据显示，产品安全性和耐受性良好，受试者移植后"关期"MDS-UPDRS III运动评分、"开期"时间及生活质量评分均较移植前显著改善，分子影像检查证实移植细胞已在脑内定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力。

在此基础上，XS411治疗帕金森病的全国多中心注册II期临床试验已迅速推进。该试验由国家药监局正式批准，由国家神经疾病医学中心 —— 首都医科大学附属北京天坛医院牵头，国内权威帕金森病专家冯涛教授担任主要研究者，联合北京协和医院、苏州大学第二附属医院、江苏省人民医院、四川大学华西医院等领域权威中心及研究者团队协同开展，是国内首个由国家神经疾病医学中心牵头、针对原发性帕金森病的iPSC衍生细胞注册临床试验，已顺利完成全部受试者入组。

试验采用国际上广泛认可的PROBE盲法评估设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估），与传统单臂开放性设计的临床研究相比，具有显著更高等级的循证医学证据，可在兼顾细胞治疗临床实施特点的同时，通过随机对照及盲法终点评估进一步提高研究质量，为后续Ⅲ期注册临床及上市审批提供更加可靠的疗效证据。

同时，XS411细胞注射液治疗原发性帕金森病项目已获得"创新药物研发"国家科技重大专项立项支持，由士泽生物牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、北京天坛医院、北京协和医院共同承担，系我国首个针对通用型iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病的国家科技重大专项。

截至目前，士泽生物已累计获得中美9项注册临床试验批准，在帕金森病、渐冻症等神经系统疾病领域处于全球同步领先或首创地位。随着中美注册临床试验的稳步推进，这款国产iPSC衍生细胞疗法有望为全球近千万帕金森病患者提供既可以显著改善症状又可以改善疾病进程的全新治疗策略。

关于士泽生物

士泽生物由李翔博士全职归国创立，自创立以来，士泽生物组建了具有国际竞争力的专注于iPSC衍生细胞新药研发领域的全职All In专业团队，覆盖了iPSC衍生神经细胞药的研发及产业化核心环节，核心团队成员来自海内外著名高校或细胞治疗业界知名公司，团队拥有国际及产业界最前沿的干细胞治疗技术和转化经验。

士泽生物建立了一批具有全球自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务，可持续自研创新，布局了全球知识产权体系，自主开发了治疗帕金森病、脊髓损伤、渐冻症等具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病的"中国首发"或"全球首款"临床级iPSC衍生神经细胞治疗新药，并正在开展中美注册临床试验。

士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心的完整硬件平台，自主开发的多项临床级iPSC衍生细胞新药的研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种GMP级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册临床批生产、以及多项目多临床中心的注册临床试验给药。

士泽生物专精于开发临床级、异体通用、"现货型"iPSC衍生细胞药用于治疗具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病（CNS Diseases），已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的九项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于注册临床试验阶段，包括用于治疗：

• 全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病：中国注册临床II期及美国注册临床I期（牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院，北京协和医院等为联合临床中心），作为负责或牵头单位获创新药物研发国家科技重大专项、国家生物药技术创新中心重点攻关项目支持；
• 早发型帕金森病：中国注册临床II期，"中国首个"随机双盲对照确证关键临床设计（牵头中心：国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院，苏州大学附属第二医院等为联合中心），牵头中心及临床项目获国家脑科学计划重大专项等支持；
• 帕金森型多系统萎缩：中国注册临床I+II期及美国注册临床I期（牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院）；
• 脊髓损伤：全球首款新药；中美注册临床I期（牵头中心：中山大学附属医院第三医院）；
• 肌萎缩侧索硬化症/渐冻症：全球首款新药及全球孤儿药；中国注册临床I+II期及美国注册临床I期（牵头中心：北京大学第三医院），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。

士泽生物为江苏省双创领军团队企业、姑苏重大创新团队企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获《科技日报》《新华日报》《光明日报》《科创板日报》等多次报道。

士泽生物2021-2026连续六年完成多轮共逾十亿元市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、三生制药、中国国风投基金及苏产投社保基金等多家知名风险投资机构、产业投资方、国家级及地方战略性基金领投及多轮持续投资。

试验采用国际上广泛认可的PROBE盲法评估设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估），与传统单臂开放性设计的临床研究相比，具有显著更高等级的循证医学证据，可在兼顾细胞治疗临床实施特点的同时，通过随机对照及盲法终点评估进一步提高研究质量，为后续Ⅲ期注册临床及上市审批提供更加可靠的疗效证据。

国家科技重大专项支撑，国家神经疾病医学中心牵头

帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，我国患者数量居世界首位。现有疗法对中晚期帕金森病疗效不理想，并且无法延缓或者逆转多巴胺能神经元持续退行性病变，缺乏有效的疾病修饰疗法。

士泽生物XS411细胞注射液基于iPSC技术路径，通过将体细胞重编程为诱导多能干细胞，再精准定向分化为高纯度多巴胺能神经前体细胞，经立体定向手术移植至患者脑内，旨在实现功能性神经细胞的再生与神经环路重建。该机制有别于传统对症治疗，是从疾病源头进行干预的对因治疗策略。

此次士泽生物通用型XS411细胞注射液治疗帕金森病的注册临床II期研究，由国家药监局正式批准，由国家神经疾病医学中心 —— 首都医科大学附属北京天坛医院牵头，国内权威帕金森病专家冯涛教授担任主要研究者，联合北京协和医院、苏州大学第二附属医院、江苏省人民医院、四川大学华西医院等领域权威中心及研究者团队协同开展。该试验是国内首个由国家神经疾病医学中心牵头、针对原发性帕金森病的iPSC衍生细胞注册临床研究。

士泽生物通用型XS411细胞新药治疗帕金森病，获"创新药物研发"国家科技重大专项支撑，由士泽生物牵头并联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院共同承担。这是我国首个针对通用型iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病的国家科技重大专项，该项目正式启动，标志着我国首次将针对帕金森病的通用型iPSC衍生细胞创新药纳入国家重大科技攻关体系，也标志着我国在重大脑疾病细胞治疗领域实现了从原创技术突破、通用型细胞新药开发、注册临床验证到国家战略布局的重要跨越。

本项注册临床II期研究，已顺利完成全部中重度原发性帕金森病受试者入组，项目后续将围绕临床功能评价、分子影像学检查等多个维度开展随访评估，系统性验证XS411细胞移植在帕金森病的临床治疗效果以及长期应用安全性。这类患者长期依赖左旋多巴等药物，随病程进展，逐渐出现剂末现象、开关现象、异动症，现有药物仅能对症缓解，无法逆转多巴胺能神经元持续退行性损伤；XS411细胞替代疗法旨在从病因层面补充多巴胺能神经元，填补当前中晚期帕金森临床未被满足的治疗需求。

差异化壁垒构筑国内领跑与国际化潜力

XS411注射液同时获得中国NMPA和美国FDA一次性无发补批准开展治疗帕金森病注册临床试验。在全球iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病为代表的神经系统疾病赛道上，士泽生物已建立起覆盖全链条的竞争优势。士泽生物专精于神经系统疾病（CNS）新药开发，聚焦帕金森病、脊髓损伤、渐冻症等明确存在未满足临床需求的重大或危重神经系统疾病领域。公司目前已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心的完整硬件平台，自主开发的多项临床级iPSC衍生细胞新药的研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种GMP级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册临床批生产，以及多项目多临床中心的注册临床试验给药。

截至目前，士泽生物已累计获得9项中美药监局正式批准的通用型细胞治疗神经系统疾病的注册临床试验批件，多款核心产品同步处于注册临床研究阶段，研究质量和进展速度均稳居前列或为全球首款新药。公司连续6年完成总计逾十亿元融资，由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、三生制药、中国国风投基金及苏产投社保基金等多家知名风险投资机构、产业投资方、国家级及地方战略性基金领投及多轮持续投资。

加速推进临床与产业化，力争国家队iPSC细胞药率先上市

牵头研究者首都医科大学附属天坛医院冯涛主任表示：当前帕金森病缺乏能够逆转病程的治疗手段，iPSC来源多巴胺能细胞替代疗法是全球神经再生医学最具前景的方向之一。本次II期试验顺利完成入组，将为这款创新疗法提供更高等级循证医学证据，有助于推动全新治疗方案早日获得批准进入临床应用阶段，帮助中晚期帕金森患者减轻症状、提升生活质量并改变疾病进程。

士泽生物创始人李翔博士表示：国务院《国民健康"十五五"规划》将细胞治疗列为生物医药战略性前沿方向，XS411细胞新药治疗帕金森病获国家科技重大专项支持，是国家战略支持细胞新药开发及临床应用的直接体现。此次XS411注射液Ⅱ期临床试验完成全部患者入组，既标志着士泽生物通用型iPSC细胞替代疗法研发迈入新的关键阶段，也彰显了我国iPSC再生医学向临床转化和产业化应用加速前进。未来，士泽生物团队将继续全职全情投入，加快创新药研发和注册进程，全力推动通用型iPSC细胞治疗帕金森病创新药早日获批上市，让源自中国的细胞治疗成果惠及国内及全球帕金森病患者。