美國馬薩諸塞州劍橋市2021年7月20日 /美通社/ -- 2021年7月19日，拜耳集團全資下屬的臨床試驗階段生物制藥公司BlueRock（BlueRock Therapeutics）宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予其用于治療晚期帕金森病（PD）的DA01快速通道資格認定。DA01是BlueRock公司使用多能干細胞產(chǎn)生多巴胺能神經(jīng)元的療法，目前正通過一項I期臨床試驗進行評估。
FDA的快速通道資格認定，旨在促進針對治療嚴重疾病以及填補未滿足醫(yī)療需求的新型療法的開發(fā)并加速審批過程。獲得快速通道認定的候選藥物將有資格與FDA開展更加頻繁的互動，探討候選藥物的開發(fā)計劃，并具有獲得加速批準和優(yōu)先審查的資格。
BlueRock公司首席開發(fā)官Joachim Fruebis博士表示：“獲得FDA快速通道資格認定作為重要一步，將幫助我們進一步加快針對帕金森病的DA01細胞療法的臨床開發(fā)工作。這也是BlueRock使命的關(guān)鍵一步：創(chuàng)造真正的細胞藥物，逆轉(zhuǎn)毀滅性疾病，實現(xiàn)我們致力于改善人類健康狀況的愿景。”
關(guān)于該臨床試驗
該試驗將在美國和加拿大招募 10 名患者。該I期臨床研究的主要目的是評估DA01細胞移植在移植后一年期的安全性和耐受性。該研究的次要目標是評估移植后一年期和兩年期移植細胞存活和運動效應(yīng)的證據(jù)，評估兩年期的持續(xù)安全性與耐受性，以及評估移植的可行性。該試驗相關(guān)更多信息，可訪問 clinicaltrials.gov (NCT#04802733)查看。
關(guān)于帕金森病
帕金森病是一種進展性神經(jīng)退行性疾病，由大腦中的神經(jīng)細胞損傷引起，導致多巴胺水平降低。運動和非運動癥狀的惡化是由多巴胺產(chǎn)生的神經(jīng)元損失引起的。在確診時，患者預(yù)計已喪失 60至80% 的多巴胺能神經(jīng)元。帕金森病通常始于一只手的震顫。其他癥狀包括僵硬、痙攣以及運動障礙。帕金森病是第二大常見的神經(jīng)退行性疾病，影響全球超過750 萬人，其中130 萬人在北美地區(qū)。
