上海2025年9月28日 /美通社/ -- 2025年9月25日，我國首個獲批的^[1]血友病B基因治療藥物信玖凝^®（波哌達可基注射液）被正式納入2026年度"重慶渝快保"特藥保障范圍^[2]。這一舉措不僅是重慶鼓勵落實創(chuàng)新藥患者可及的重要實踐，更標志著罕見病基因治療藥物通過"研發(fā)+商業(yè)化+保障"協(xié)同模式，形成與基本醫(yī)療保險相銜接和補充的多層次醫(yī)療保障體系，將大幅降低患者自費負擔，為重慶血友病 B 患者帶來治療新希望。作為重慶市醫(yī)療保障局與國家金融監(jiān)督管理總局重慶監(jiān)管局聯合指導的普惠型商業(yè)補充保險，"重慶渝快保"以"不限年齡、不限健康狀況"的包容屬性^[3]，構建起創(chuàng)新藥支付響應的"重慶速度"，讓基因治療這一劃時代臨床價值的創(chuàng)新成果，更快惠及重慶患者。

波哌達可基注射液由信念醫(yī)藥研發(fā)生產，武田中國負責其在中國內地、中國香港和中國澳門的商業(yè)化進程。該創(chuàng)新藥于2025年4月正式獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準上市^[4]，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。作為我國首個獲批的血友病B基因治療藥物，波哌達可基注射液為血友病B患者提供了一種全新的治療方案。

波哌達可基注射液在中國開展的III期臨床研究是一項多中心、單臂臨床研究，旨在評估中重度血友病B成年患者單次靜脈輸注波哌達可基注射液后的有效性和安全性結果。研究納入的26例受試者52周隨訪結果顯示，受試者年化出血率（ABR）均值降至0.6，平均FⅨ活性達到55.08 IU/dL（基于SynthaSIL aPTT試劑的一期法）^[5]。此外，波哌達可基注射液早期開展的另外一項研究者發(fā)起的單中心、單臂研究（IIT），共納入10例中到重度成人血友病B患者，目前已隨訪4年以上。隨訪結果顯示，90%的受試者FIX持續(xù)穩(wěn)定較高表達、未發(fā)生出血事件且完全停止了外源性FIX產品的替代治療^[6]。研究期間，未觀察到嚴重不良事件，亦無血栓栓塞、FⅨ抑制物、惡性腫瘤等事件^[5,6]。

波哌達可基注射液先后被納入中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）突破性治療藥物（BTD）品種和新藥上市申請優(yōu)先審評品種^[7]，已經獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認定（ODD）和兒科罕見病資格認定（RPDD）^[8]，以及歐洲藥品管理局（EMA）先進治療藥物認證（ATMP）^[9]。其臨床研究結果相繼登上國際權威期刊《柳葉刀-血液病學》^[10]和《新英格蘭醫(yī)學雜志》^[11]，并在2024美國血液學會（ASH）年會^[5]和2024、2025國際血栓與止血學會（ISTH）年會^[6]等多個國際學術大會期間展示。

此前，武田中國聯合信念醫(yī)藥充分發(fā)揮雙方資源優(yōu)勢，協(xié)同公益基金會及商業(yè)保險公司構建多重保障網絡。今年7月，北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會發(fā)起波哌達可基注射液慈善贈藥項目^[12]；同月，波哌達可基注射液入選《2025年度上海市生物醫(yī)藥"新優(yōu)藥械"產品目錄》^[13]；此次波哌達可基注射液納入"重慶渝快保"^[2]，是武田中國與信念醫(yī)藥攜手加速推動患者可及性的又一里程碑。