北京2026年7月27日 /美通社/ -- 近日，晶泰科技（2228.HK）宣布其自主研發(fā)的全球首個(gè)基于 "生成式AI+第一性原理" 的干濕閉環(huán) siRNA 藥物開發(fā)平臺(tái) Kodexia? 迎來關(guān)鍵里程碑，并在 CPIC 2026 首屆大國(guó)新藥全球會(huì)議上公布了多款自研管線的最新進(jìn)展。作為公司 "AI+機(jī)器人" 智能藥物研發(fā)平臺(tái)向核酸藥物模態(tài)的延伸，Kodexia? 平臺(tái)在一款面向 IgA 腎病的 siRNA 管線中僅用 7 個(gè)月，便獲得非人靈長(zhǎng)類（NHP）藥效數(shù)據(jù)，活性與長(zhǎng)效性均優(yōu)于同靶點(diǎn)的臨床階段參照分子，有望于近期——即項(xiàng)目立項(xiàng)后 9 個(gè)月內(nèi)確定PCC分子（臨床前候選化合物），研發(fā)周期較行業(yè)平均的 12 到 18 個(gè)月顯著縮短。該臨床前平行對(duì)照試驗(yàn)數(shù)據(jù)初步驗(yàn)證了平臺(tái) AI 模型在活性與長(zhǎng)效性預(yù)測(cè)上的準(zhǔn)確度，也表明 Kodexia? 具備產(chǎn)出高競(jìng)爭(zhēng)力候選分子的能力，進(jìn)一步拓展了公司在核酸藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的技術(shù)邊界與商業(yè)化空間。

AI+第一性原理驅(qū)動(dòng)siRNA研發(fā)，拓展核酸藥物市場(chǎng)藍(lán)海

當(dāng)前，siRNA 藥物正處于高速發(fā)展期。據(jù)行業(yè)統(tǒng)計(jì)，僅 2026 年上半年，全球相關(guān)交易已超 10 筆，總金額近百億美元，反映出國(guó)際制藥巨頭對(duì)該賽道資產(chǎn)的強(qiáng)烈需求與溢價(jià)意愿。然而，序列與修飾優(yōu)化割裂、專利壁壘、體內(nèi)轉(zhuǎn)化效率與肝外遞送受限等挑戰(zhàn)制約了 siRNA 藥物的廣泛應(yīng)用。

針對(duì)上述行業(yè)痛點(diǎn)，晶泰科技構(gòu)建了以 AI 為中心（AI-centric）的核酸藥物開發(fā)平臺(tái) Kodexia?，將 AI 能力貫穿于序列設(shè)計(jì)、修飾推薦、實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證、遞送優(yōu)化與知識(shí)產(chǎn)權(quán)布局的全過程。Kodexia? 的核心設(shè)計(jì)模塊融合了 siRNA 沉默機(jī)制、RNA 熱力學(xué)與結(jié)構(gòu)特征等第一性原理和機(jī)制知識(shí)，可針對(duì)體外活性、體內(nèi)轉(zhuǎn)化、長(zhǎng)效性、脫靶和安全性等關(guān)鍵終點(diǎn)分別進(jìn)行訓(xùn)練與協(xié)同優(yōu)化，避免在單一指標(biāo)上獲得局部最優(yōu)，從而在兼顧藥效和安全性的同時(shí)，高效篩選出具備差異化優(yōu)勢(shì)和專利自由度的候選分子。

與傳統(tǒng) "先設(shè)計(jì)、再逐項(xiàng)驗(yàn)證" 的串聯(lián)流程不同，Kodexia? 能夠并行推進(jìn)多個(gè)靶點(diǎn)項(xiàng)目，進(jìn)一步提升了研發(fā)效率。借助這一系統(tǒng)性的平臺(tái)優(yōu)勢(shì)，Kodexia? 能顯著縮短siRNA藥物的早期研發(fā)周期，分子設(shè)計(jì)效率較傳統(tǒng)研發(fā)模式提升近 3 倍，首輪體內(nèi)驗(yàn)證命中率超過50%。

在 siRNA 藥物遞送這一行業(yè)關(guān)鍵瓶頸上，晶泰科技已搭建 AI 驅(qū)動(dòng)的遞送研發(fā)平臺(tái)，將遞送系統(tǒng)作為與 siRNA 序列協(xié)同設(shè)計(jì)的組成部分。依托團(tuán)隊(duì)在大分子、小分子和脂質(zhì)納米顆粒（LNP）等方向積累的 AI 研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，平臺(tái)可對(duì)遞送載體和靶向配體進(jìn)行多目標(biāo)設(shè)計(jì)與優(yōu)化。目前，相關(guān)能力已用于腎臟、脾臟和脂肪等組織的遞送研究，為拓展肝外適應(yīng)癥提供技術(shù)儲(chǔ)備。

此次管線項(xiàng)目?jī)H用 7 個(gè)月便推進(jìn)至 NHP 體內(nèi)驗(yàn)證，并向 PCC 確認(rèn)階段邁進(jìn)；在與同靶點(diǎn)臨床階段參照分子的平行對(duì)照試驗(yàn)中，該候選分子表現(xiàn)出更強(qiáng)的體內(nèi)藥效活性和更持久的作用時(shí)間。這既驗(yàn)證了平臺(tái)預(yù)測(cè)模型的可靠性，也為該管線賦予了潛在的差異化競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)與后續(xù)對(duì)外授權(quán)（License-out）價(jià)值。未來，隨著高質(zhì)量數(shù)據(jù)和高精度模型持續(xù)迭代，Kodexia? 平臺(tái)有望進(jìn)一步提升 siRNA 藥物研發(fā)效率，縮短從靶點(diǎn)到 PCC 的周期，提高管線資產(chǎn)的產(chǎn)出確定性與商業(yè)化轉(zhuǎn)化效率。

數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)干濕實(shí)驗(yàn)雙向閉環(huán)，加速siRNA從分子設(shè)計(jì)到管線開發(fā)

Kodexia? 由晶泰科技高祥瑞博士帶領(lǐng)的人工智能與生物醫(yī)藥跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)研發(fā)。區(qū)別于側(cè)重經(jīng)驗(yàn)規(guī)則或單點(diǎn)計(jì)算的傳統(tǒng)輔助工具，Kodexia? 將數(shù)據(jù)、AI 設(shè)計(jì)與自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)整合為一套完整的研發(fā)體系，形成 "設(shè)計(jì)—驗(yàn)證—反饋" 的干濕閉環(huán)。在數(shù)據(jù)層面，平臺(tái)已快速積累數(shù)萬(wàn)條體內(nèi)外實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)，并隨管線推進(jìn)持續(xù)反哺生成萬(wàn)級(jí)獨(dú)有高價(jià)值數(shù)據(jù)；在底層算法層面，平臺(tái)將第一性原理與生成式、判別式 AI 深度結(jié)合，利用專屬 AI 模型進(jìn)行 siRNA 分子設(shè)計(jì)，同步兼顧體內(nèi)外沉默效率、脫靶毒性、長(zhǎng)效性與可專利性等多維目標(biāo)，在龐大的序列與修飾空間中實(shí)現(xiàn)全局尋優(yōu)；在實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證層面，依托晶泰科技自動(dòng)化實(shí)驗(yàn)?zāi)芰Γ脚_(tái)每周可開展 500 余項(xiàng)體外實(shí)驗(yàn)和 30 余項(xiàng)體內(nèi)實(shí)驗(yàn)。

目前，Kodexia? 已完成從概念驗(yàn)證向管線資產(chǎn)的跨越，在代謝、腎病、雙靶及肝外遞送等前沿方向，布局了 5 條差異化的 siRNA 管線。其中，超半數(shù)管線已完成體內(nèi)藥效評(píng)價(jià)，動(dòng)物數(shù)據(jù)表現(xiàn)優(yōu)異，最快管線已進(jìn)入 PCC 階段。這些管線資產(chǎn)的穩(wěn)步推進(jìn)，不僅驗(yàn)證了平臺(tái)在多靶點(diǎn)、肝外遞送與復(fù)雜疾病場(chǎng)景下的研發(fā)能力，未來也將通過聯(lián)合研發(fā)、資產(chǎn)共研及對(duì)外授權(quán)等模式探索商業(yè)轉(zhuǎn)化路徑，并持續(xù)反哺平臺(tái)數(shù)據(jù)積累與模型迭代，形成 "研發(fā)-數(shù)據(jù)-收入" 的正向循環(huán)。

隨著 Kodexia? 等 AI 平臺(tái)在多個(gè)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)高質(zhì)量交付，晶泰科技橫跨小分子、抗體、多肽、核酸等多種藥物模態(tài)的智能藥物研發(fā)平臺(tái)正持續(xù)拓展可成藥空間。公司期待與全球藥企及生物科技伙伴就 Kodexia? 平臺(tái)賦能、資產(chǎn)共研與對(duì)外授權(quán)展開合作，共同推進(jìn)下一代 RNAi 療法的臨床轉(zhuǎn)化，為行業(yè)及社會(huì)創(chuàng)造長(zhǎng)期價(jià)值。

關(guān)于晶泰科技

晶泰科技（"XtalPi Holdings Limited"，股份簡(jiǎn)稱：晶泰控股，XTALPI，股票代碼：2228.HK）由三位麻省理工學(xué)院的物理學(xué)家于 2015 年創(chuàng)立，是一個(gè)基于量子物理、以人工智能賦能和機(jī)器人驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新型研發(fā)平臺(tái)。公司采用基于量子物理的第一性原理計(jì)算、人工智能、高性能云計(jì)算以及可擴(kuò)展及標(biāo)準(zhǔn)化的機(jī)器人自動(dòng)化相結(jié)合的方式，為制藥及材料科學(xué)（包括農(nóng)業(yè)技術(shù)、能源及新型化學(xué)品以及化妝品）等產(chǎn)業(yè)的全球和國(guó)內(nèi)公司提供藥物及材料科學(xué)研發(fā)解決方案及服務(wù)。