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美國馬薩諸塞州劍橋和中國蘇州2022年7月28日 /美通社/ -- 科越醫(yī)藥（Kira Pharmaceuticals）, 一家致力于研發(fā)新一代補體靶向藥物來治療補體介導疾病的全球臨床階段生物技術公司，今天宣布，美國食品和藥品管理局（FDA）已批準KP104孤兒藥認定，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。
PNH是一種罕見的、危及生命的血液性疾病，由補體系統(tǒng)的過度活動引起。補體系統(tǒng)是一組復雜的蛋白質通路群，是先天性免疫的關鍵組成部分。這一系統(tǒng)內的異常活動可能是導致自身免疫性和炎癥性疾病的誘因。KP104 是一款具有獨特作用機制的全球首創(chuàng)的雙功能補體類生物藥, 能夠選擇性同時抑制旁路和終端補體途徑，通過調節(jié)對疾病發(fā)展至關重要的補體活化級聯中的兩個單獨的限速步驟，為抑制補體提供一種強有力且可能更加有選擇性的精準治療方法。KP104還設計有延長的半衰期和效力，以及皮下注射的給藥方式，從而讓患者有可能在家中實現自我給藥。
科越醫(yī)藥首席執(zhí)行官、醫(yī)學博士Frederick Beddingfield表示："獲得孤兒藥認定是科越的一個關鍵里程碑，證實了KP104差異化潛力，能夠為PNH患者提供安全有效的治療。作為一種靶向旁路途徑和終端途徑的雙功能補體療法，KP104具有潛力可治療單靶點療法不足以治療的補體介導的疾病。隨著我們多個適應癥的2期臨床試驗的推進，我們期待對KP104對一系列補體介導疾病的有未被滿足臨床需求的患者進行臨床評估。"
FDA的孤兒藥認定項目為用于治療、診斷或預防罕見疾病（在美國的影響人數低于20萬人）的藥物提供孤兒藥身份。
KP104已完成1期臨床首次人體（FIH）研究，并即將開始多個適應癥的2期臨床試驗。1期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估KP104在健康志愿者中單劑量遞增和多劑量給藥的安全性、耐受性、藥代動力學 (PK) 和藥效學 (PD)。科越計劃在今年晚些時候的國際學術會議上分享這些1期臨床數據。
