馬薩諸塞州劍橋市和中國(guó)江蘇2022年12月20日 /美通社/ -- 科越醫(yī)藥，一家致力于研發(fā)創(chuàng)新型補(bǔ)體藥物治療免疫介導(dǎo)疾病的全球生物技術(shù)公司，今日宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）與澳大利亞藥品管理局（TGA）均已批準(zhǔn)了其KP104用于治療腎臟疾病包括IgA腎病（IgAN）和C3腎小球病（C3G）的II期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。KP104是一種全球首創(chuàng)的雙靶點(diǎn)生物制劑，它能特異性地抑制補(bǔ)體旁路途徑和末端途徑。

科越首席執(zhí)行官Frederick Beddingfield博士表示："科越今年已獲得KP104的多個(gè)IND臨床試驗(yàn)申請(qǐng)批準(zhǔn)，此次IND獲批使我們的KP104臨床試驗(yàn)又向前推進(jìn)一步，也標(biāo)志著我們?cè)贗gAN和C3G這類由嚴(yán)重的免疫介導(dǎo)的腎臟疾病領(lǐng)域邁出第一步。我們認(rèn)為，KP104能夠同時(shí)協(xié)同阻斷兩個(gè)關(guān)鍵補(bǔ)體靶點(diǎn)，這使其成為一種獨(dú)特的治療選擇，有可能對(duì)世界各地患有這些腎臟疾病的患者產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響。"

IgA腎病是一種自身免疫性疾病，損害腎臟，影響器官功能，常導(dǎo)致終末期腎病。盡管IgA腎病的確切發(fā)病機(jī)制尚不清楚，但腎臟中的免疫復(fù)合物沉積是該病的特征，導(dǎo)致炎癥和腎小球損傷。最近的研究表明，多種補(bǔ)體途徑的補(bǔ)體激活是IgA腎病患者的腎臟損傷和疾病進(jìn)展的主要因素。在最近的人體研究中，選擇性抑制補(bǔ)體旁路或末端途徑的藥物顯示出部分療效。而KP104可以同時(shí)有效抑制旁路途徑和末端途徑，因此，在涉及多種補(bǔ)體途徑的IgA腎病，KP104可能具有更有效地治療IgA腎病的獨(dú)特潛力。

在C3腎小球病中，過(guò)度激活的旁路補(bǔ)體途徑導(dǎo)致補(bǔ)體蛋白3（C3）和補(bǔ)體蛋白5（C5）的過(guò)度裂解和激活，導(dǎo)致有害的C3片段沉積在腎臟中，C5裂解產(chǎn)物導(dǎo)致進(jìn)一步的腎小球炎癥和損傷。目前還沒有批準(zhǔn)的治療該疾病的方法，因此KP104是一種新的潛在治療選擇，有可能對(duì)患者的治療產(chǎn)生變革性影響。

此次獲批的臨床II期研究將評(píng)估KP104在中國(guó)和澳大利亞的IgA腎病和C3腎小球病受試者中的有效性、安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）。KP104的首次人體研究（FIH）SYNERGY-1的I期數(shù)據(jù)證實(shí)了該生物制劑的作用機(jī)制（POM），KP104今年早些時(shí)候獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）頒發(fā)的用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的孤兒藥認(rèn)證。KP104目前正在PNH患者中進(jìn)行II期臨床研究，并將在另外即將啟動(dòng)的臨床試驗(yàn)中對(duì)其他血液病和腎臟病適應(yīng)癥進(jìn)行評(píng)估。