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阿姆斯特丹2023年7月17日 /美通社/ -- Eli Lilly 今天發(fā)布的針對早期阿爾茨海默病的Donanemab臨床試驗 TRAILBLAZER-ALZ 2 的數(shù)據(jù)表明，阿爾茨海默病的研究和治療取得了重要進(jìn)展。
完整的3期數(shù)據(jù)在2023年于荷蘭阿姆斯特丹舉行的阿爾茨海默病協(xié)會國際會議® (AAIC®) 上在線發(fā)布。 這些數(shù)據(jù)同時發(fā)布于《美國醫(yī)學(xué)會雜志》 (Journal of the American Medical Association)。
結(jié)果顯示，Donanemab顯著減緩了早期阿爾茨海默病（輕度認(rèn)知障礙或輕度癡呆）患者認(rèn)知功能和日常生活能力的下降，證實了該公司2023年5月發(fā)布的頂線數(shù)據(jù)。 在AAIC，我們了解到：
阿茲海默癥協(xié)會首席科學(xué)官Maria C. Carrillo博士表示："我們對此有了更全面的了解，此外，有更多令人信服的科學(xué)證據(jù)表明，徹底清除大腦中的β淀粉樣蛋白，與早期阿爾茨海默癥患者的疾病進(jìn)展顯著減緩密切相關(guān)。
結(jié)果表明，盡早開始接受治療的療效更顯著，但即使在疾病后期開始治療，也有可能減緩疾病進(jìn)展。 其療效是真實且有意義的，可以讓人們有更多的時間參與日常生活，保持獨立，并做出醫(yī)療決策。"
研究者使用測量認(rèn)知功能和日常生活能力的量表來評估TRAILBLAZER-ALZ 2參與者長達(dá)18個月。 基于臨床階段、針對中低tau蛋白水平的參與者的預(yù)先指定分析顯示，Donanemab對早期患者的療效更為顯著。
與其他抗淀粉樣蛋白治療一樣，這種治療具有副作用。 該公司表示，淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常（亦稱ARIA）的嚴(yán)重程度與TRAILBLAZER-ALZ的2期研究結(jié)果一致。 ARIA通常無癥狀，盡管可能出現(xiàn)嚴(yán)重的癥狀。 它的風(fēng)險可以通過謹(jǐn)慎觀察和監(jiān)測來管理，如果有必要，可以停止治療。 停止治療后通常可以恢復(fù)治療。
患有致命疾病的患者及其家人應(yīng)與醫(yī)生進(jìn)行經(jīng)常性溝通，以制定適合患者的治療計劃，包括權(quán)衡經(jīng)認(rèn)證的療法的益處和風(fēng)險。
該公司表示已向美國食品和藥物管理局 (FDA) 提交傳統(tǒng)審批申請，預(yù)計將于今年年底采取監(jiān)管行動，他們也向其他全球監(jiān)管機構(gòu)提交了申請。 基于積極的臨床試驗結(jié)果，阿茲海默癥協(xié)會大力支持傳統(tǒng)FDA審批，一旦它獲得批準(zhǔn)，我們預(yù)計美國醫(yī)保與醫(yī)助服務(wù)中心 (CMS)和其他私人保險公司能夠立即將這種療法列入醫(yī)保，使患者受益。
阿爾茨海默病協(xié)會仍感到失望的是，在提高所有受影響的社區(qū)在阿爾茨海默病臨床試驗（包括這次試驗）中的代表性方面進(jìn)展甚微。 舉個例子，失智癥對黑人和西班牙裔美國人的影響尤為嚴(yán)重，但他們在治療研究中的代表性仍不足。 臨床試驗必須準(zhǔn)確反映其服務(wù)的族群。 我們必須盡一切努力確保代表性不足的社區(qū)參與研究，這樣我們的研究結(jié)果才能讓所有人受益。
Donanemab臨床試驗測試不同于兩個FDA批準(zhǔn)的抗淀粉樣蛋白治療研究，在Donanemab治療研究中，參與者一旦達(dá)到預(yù)定的淀粉樣斑塊清除水平，才算完成治療過程。 一旦低于一定閾值，患者就會退出治療并加入安慰劑組。 一半（52%）的研究參與者在不到12個月的時間內(nèi)完成治療過程，而72%的參與者則在18個月內(nèi)完成治療。 這點對患者、家庭、處方醫(yī)師和支付方來說值得注意，因為患者可能不需要長期持續(xù)接受治療。
在我們反思今天宣布的積極結(jié)果的重要性時，阿爾茨海默病協(xié)會仍然致力于改善所有潛在療法，并會探索多種療法，開發(fā)出合適的聯(lián)合療法。 所有患者必須可以獲得所有經(jīng)批準(zhǔn)的治療服務(wù)、優(yōu)質(zhì)護理和支持。
