上海和香港2022年3月30日 /美通社/ -- 致力于研發(fā)，生產(chǎn)和銷售同類首款及/或同類最優(yōu)血液及實(shí)體腫瘤療法的商業(yè)化階段領(lǐng)先創(chuàng)新生物制藥公司–德琪醫(yī)藥有限公司（簡稱"德琪醫(yī)藥"，香港聯(lián)交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已正式批準(zhǔn)一項(xiàng)旨在評(píng)估核輸出抑制劑（SINE）ATG-016用于治療高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的安全性、耐受性及有效性的開放性II期臨床研究。

ATG-016正被開發(fā)用于治療MDS和實(shí)體瘤。ATG-016及其它SINE藥物可抑制核輸出蛋白Exportin 1（XPO1），而這種蛋白可通過清除核內(nèi)腫瘤抑制蛋白促進(jìn)腫瘤的生長。ATG-016是一款口服、高選擇性的下一代XPO1抑制劑，它較第一代SINE藥物ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO^®具有更好的藥理特性，從而可實(shí)現(xiàn)更高頻次的給藥以及更高的耐受劑量。

德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示："德琪醫(yī)藥致力于為腫瘤患者，尤其是患有復(fù)發(fā)難治性腫瘤的患者提供突破性的‘同類首款'藥物。我們是亞太區(qū)首個(gè)開發(fā)核輸出抑制劑的公司。ATG-016在中國大陸的臨床開發(fā)包含三項(xiàng)臨床研究，用于治療晚期MDS及實(shí)體瘤。之前公布的用于治療MDS患者的I期臨床數(shù)據(jù)令人振奮，我們將盡快推進(jìn)此項(xiàng)研究，并希望該項(xiàng)臨床開發(fā)能為中國的高危MDS患者帶來臨床獲益。"

KCP-8602-801研究是一項(xiàng)由Karyopharm公司發(fā)起的旨在評(píng)估ATG-016在6個(gè)復(fù)發(fā)難治性腫瘤隊(duì)列的安全性、耐受性和有效性的開放性I/II期臨床試驗(yàn)，目前正在開展中。德琪醫(yī)藥將在中國為ATG-016單藥用于治療高危MDS的"隊(duì)列F"II期部分招募患者。MDS是一種源于骨髓造血干細(xì)胞的惡性疾病，其發(fā)病率隨年齡增長顯著升高。中危、高危或極高危的MDS患者的中位總生存期（OS）分別為3年、1.6年和0.8年，并極有可能轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病（AML）。根據(jù)Karyopharm公司此前在美國血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上公布的該項(xiàng)研究"隊(duì)列F"I期部分 [ATG-016單藥治療去甲基化藥物（HMA）難治的高危MDS] 數(shù)據(jù)顯示，接受ATG-016治療且療效可評(píng)估的患者的總緩解率（ORR）為53%，OS達(dá)9.86個(gè)月。相較HMA難治的MDS患者通常僅為4-6個(gè)月的生存期，該研究數(shù)據(jù)顯示了生存期的有效改善。