上海2026年4月29日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅(qū)動的生物醫(yī)藥科技公司英矽智能（Insilico Medicine, 03696.HK）今日宣布，公司自主研發(fā)的全球首個由AI識別靶點并設(shè)計分子的創(chuàng)新藥物Rentosertib（ISM001-055）的霧化吸入制劑已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的 IND 批準(zhǔn)，即將開展臨床階段研究。值得一提的是，這也是AI 驅(qū)動研發(fā)管線中第 13 個獲得 IND 批準(zhǔn)的項目，進(jìn)一步體現(xiàn)了 Pharma.AI 平臺驅(qū)動發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新分子從臨床前推進(jìn)至臨床驗證的可擴展性。
Rentosertib霧化吸入制劑是英矽智能AI 驅(qū)動研發(fā)管線中第 13 個獲得 IND 批準(zhǔn)的項目，進(jìn)一步體現(xiàn)了 Pharma.AI 平臺驅(qū)動發(fā)現(xiàn)的創(chuàng)新分子從臨床前推進(jìn)至臨床驗證的可擴展性。
此次 IND 批準(zhǔn)涉及一項即將開展的I期臨床研究，旨在評估Rentosertib霧化吸入制劑的安全性、耐受性及藥代動力學(xué)（PK）特征。該研究由兩部分組成：第一部分為在健康受試者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，包含單次遞增給藥（SAD）和多次遞增給藥（MAD）隊列；第二部分為在特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者中開展的非隨機、開放標(biāo)簽評估。預(yù)期總?cè)虢M約80名受試者。
首款“AI藥物”融合制劑創(chuàng)新，英矽智能Rentosertib吸入制劑獲臨床試驗批件
英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士表示，"我們很高興 Rentosertib霧化吸入制劑的 IND 申請獲得 CDE 批準(zhǔn)。在此前的臨床研究中，Rentosertib 口服制劑顯示出良好的耐受性、藥代動力學(xué)（PK）特征，并觀察到劑量依賴性的療效趨勢，這進(jìn)一步增強了我們對其作用機制和臨床潛力的信心。我們期待Rentosertib霧化吸入制劑在健康受試者與患者群體中再度展現(xiàn)出積極的臨床結(jié)果。吸入制劑旨在實現(xiàn)肺部靶向遞送，以期在更低劑量下獲得更高的肺部暴露和更快的起效，同時降低全身暴露并優(yōu)化獲益風(fēng)險比。與此同時，我們也在持續(xù)推進(jìn) Rentosertib 口服制劑的臨床開發(fā)，預(yù)計仍將按計劃于今年下半年啟動 III 期臨床試驗。"
吸入給藥是一種創(chuàng)新而復(fù)雜的給藥方式，需要將藥物和器械相結(jié)合，具有較高的技術(shù)壁壘。吸入制劑被認(rèn)為是慢性呼吸系統(tǒng)疾病最有效的給藥途徑之一，通過特殊裝置以蒸汽或氣溶膠的形式進(jìn)入呼吸道直接輸送到靶器官，具有起效快、生物利用度高、起效劑量低、副作用少、無創(chuàng)和靶向性強等優(yōu)點。
英矽智能開發(fā)的臨床前候選吸入制劑可將Rentosertib直接作用到肺部，從而減少所需藥物量，進(jìn)而降低潛在副作用，在病灶部位達(dá)到快速有效的治療效果。在臨床前研究中，Rentosertib的霧化吸入制劑實現(xiàn)了較高的肺部暴露量和較低的全身暴露量，并在動物模型中顯示出抗纖維化和抗炎療效。此外，Rentosertib霧化吸入制劑還顯示出理想的藥代動力學(xué)和安全性特征，以及良好的穩(wěn)定性。
英矽智能創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov博士表示，"此次Rentosertib霧化吸入制劑獲得CDE臨床批件，再次驗證了英矽智能由自有AI技術(shù)驅(qū)動的可持續(xù)、規(guī)模化、可復(fù)現(xiàn)的藥物研發(fā)創(chuàng)新，不僅高效覆蓋從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)的全流程，還能夠跨越制劑形式和地域限制。目前，我們成功提名30款臨床前候選化合物（PCC），最新的一款誕生在此前從未有過創(chuàng)新藥研發(fā)的阿聯(lián)酋。同時，英矽智能共開啟3項II期臨床試驗，13個項目獲得IND批件，涵蓋纖維化、腫瘤、免疫和中樞神經(jīng)系統(tǒng)等多個領(lǐng)域。"
英矽智能已與禮來、衡泰生物、齊魯制藥、康哲藥業(yè)、太景、ASKA制藥、元羿生物、復(fù)星醫(yī)藥、賽諾菲等多家國際領(lǐng)先企業(yè)開展AI驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)合作，并在多項合作中達(dá)成重要研發(fā)里程碑。通過深度融合先進(jìn)的生成式AI與自動化技術(shù)，英矽智能在實際應(yīng)用中顯著提升了早期新藥研發(fā)效率，為人工智能驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)樹立了標(biāo)桿。與傳統(tǒng)早期藥物研發(fā)通常需要4.5年的時間周期相比，英矽智能在2021至2024年間已提名20余款臨床前候選化合物，從立項到提名PCC的平均耗時為12–18個月，每個項目合成和測試約60–200個分子。
關(guān)于IPF
特發(fā)性肺纖維化是一種慢性、進(jìn)行性肺纖維化疾病，以肺功能進(jìn)行性、不可逆性下降為特征。IPF影響全球約500萬人，預(yù)后較差，中位生存期僅為3至4年。目前的治療方法包括抗纖維化藥物等，可以減緩疾病進(jìn)展但無法停止或逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程，因此迫切需要更有效的改善疾病的治療方法。
關(guān)于Rentosertib
Rentosertib（ISM001-055）是一種潛在全球首創(chuàng)小分子抑制劑，由英矽智能自有生成式人工智能平臺Pharma.AI賦能發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。2023 年 2 月，Rentosertib被FDA授予用于治療IPF的孤兒藥資格認(rèn)定。2025年5月，Rentosertib經(jīng) CDE 公示被納入用于治療IPF的突破性治療品種名單。
Rentosertib 的早期藥物發(fā)現(xiàn)與開發(fā)僅用 18 個月完成，合成并測試的分子數(shù)量不足 80 個。在 AI 賦能的靶點識別與分子設(shè)計支持下，其早期發(fā)現(xiàn)階段較傳統(tǒng)藥物研發(fā)周期大幅縮短，該 AI 驅(qū)動的工作流程于 2024 年 3 月被刊登于 Nature Biotechnology。更重要的是，Rentosertib 在 GENESIS-IPF IIa 期臨床試驗中取得陽性結(jié)果，實現(xiàn)了全球首個 AI 驅(qū)動藥物發(fā)現(xiàn)療效的概念驗證，相關(guān)結(jié)果已于 2025 年 6 月發(fā)表于 Nature Medicine。
關(guān)于英矽智能
英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。
利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺和先進(jìn)的自動化生物學(xué)實驗室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請訪問網(wǎng)站www.insilico.com。
