中國(guó)首個(gè)且目前唯一^[1,2,3,4]獲批用于治療12歲及以上青少年和成人自身抗體（AChR或MuSK）陽(yáng)性的全身型重癥肌無(wú)力（gMG）的FcRn拮抗劑

在成人和青少年患者的關(guān)鍵性臨床研究中，安力威^®能快速且顯著降低免疫球蛋白G（IgG）水平——該抗體是導(dǎo)致重癥肌無(wú)力的根本原因之一^[5,6]

在Vivacity-MG3關(guān)鍵性研究及正在進(jìn)行的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期，接受安力威^®治療的全身型重癥肌無(wú)力患者實(shí)現(xiàn)了長(zhǎng)達(dá)20個(gè)月的持續(xù)平穩(wěn)疾病控制和癥狀改善 ^[5,7]

北京2026年5月21日 /美通社/ -- 強(qiáng)生公司今日宣布，公司旗下全人源新生兒Fc受體（FcRn）拮抗劑安力威^®（尼卡利單抗注射液）已獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，聯(lián)合常規(guī)治療藥物用于治療全身型重癥肌無(wú)力。此次獲批為廣泛的全身型重癥肌無(wú)力患者群體（抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性或抗肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性的12歲及以上青少年和成人）提供了新的治療選擇，實(shí)現(xiàn)持續(xù)平穩(wěn)的疾病控制^[5,6,7]。該新藥上市申請(qǐng)獲得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的優(yōu)先審評(píng)審批資格^[8]，同時(shí)安力威^®也是全國(guó)首個(gè)獲批開(kāi)展原液境內(nèi)分段生產(chǎn)試點(diǎn)的進(jìn)口生物制品，該藥品原液在國(guó)內(nèi)生產(chǎn)，制劑和包裝在境外生產(chǎn)^[9]。

全身型重癥肌無(wú)力（gMG）是一種慢性、可致殘性自身免疫性疾病，目前針對(duì)該疾病仍存在未滿(mǎn)足的臨床需求，需要能提供持續(xù)平穩(wěn)疾病控制、且具有明確安全性的有效療法^[5,6,10,11]。抗AChR及抗MuSK抗體陽(yáng)性患者占全部抗體陽(yáng)性gMG患者的90%及以上^[5]。安力威^®是一種FcRn拮抗劑，其作用機(jī)制可顯著降低免疫球蛋白G（IgG）（包括有害的IgG自身抗體）水平，同時(shí)不對(duì)其他適應(yīng)性免疫和先天免疫功能產(chǎn)生可檢測(cè)的額外影響^[5]。

此次批準(zhǔn)基于Vivacity-MG3關(guān)鍵性研究的數(shù)據(jù)。在所有針對(duì)成人gMG的FcRn拮抗劑注冊(cè)臨床試驗(yàn)中，該研究設(shè)置了迄今為止最長(zhǎng)的主要終點(diǎn)。研究亮點(diǎn)包括^[1-5,11,12]：

• 以MG-ADL評(píng)分改善為衡量標(biāo)準(zhǔn)，在整個(gè)24周治療期間，安力威^®聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療相比安慰劑聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療展現(xiàn)出更優(yōu)異的疾病控制效果。這使得患者能夠改善包括咀嚼、吞咽、言語(yǔ)及呼吸等基本日常功能。
• 在正在進(jìn)行的gMG開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期研究中，接受安力威^®聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療的患者在長(zhǎng)達(dá)20個(gè)月的隨訪期內(nèi)持續(xù)保持癥狀改善。
• 安力威^®展現(xiàn)出快速且持續(xù)平穩(wěn)的自身抗體水平降低效果：首次給藥兩周后，總IgG抗體水平最高降低約75%，并在24周內(nèi)持續(xù)維持。

目前正在進(jìn)行的針對(duì)抗AChR及抗MuSK抗體陽(yáng)性、12至17歲青少年患者的2/3期研究 Vibrance-MG 結(jié)果顯示，安力威^®聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)治療達(dá)到了主要終點(diǎn)：在24周治療期間血清總IgG水平降低約69%，同時(shí)在MG-ADL^a和QMG^b量表改善方面達(dá)到次要終點(diǎn)。^[6]

安力威^®在 Vivacity-MG3 研究和正在進(jìn)行的 Vibrance-MG 研究中，展現(xiàn)出一致的安全性特征，在成人與青少年患者中的耐受性相當(dāng)。^[5,6,13]

強(qiáng)生創(chuàng)新制藥中國(guó)區(qū)總裁Cherry Huang表示："安力威^®的上市，標(biāo)志著強(qiáng)生在推動(dòng)罕見(jiàn)病治療進(jìn)步方面邁出了關(guān)鍵一步。該藥物為廣泛的重癥肌無(wú)力患者群體帶來(lái)了持續(xù)平穩(wěn)的疾病控制，有望提升患者的治療體驗(yàn)，幫助他們重拾生活主動(dòng)權(quán)。這一重要里程碑的實(shí)現(xiàn)，得益于強(qiáng)生多年來(lái)對(duì)尼卡利單抗的深入科學(xué)探索、跨界協(xié)同創(chuàng)新以及始終如一的堅(jiān)定信念。我們期待這一創(chuàng)新療法能夠盡快惠及更多中國(guó)患者，助力他們重獲健康與希望。"

2025年4月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局首次批準(zhǔn)安力威^®用于治療gMG患者^[14]；同年9月，巴西和日本衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)相繼批準(zhǔn)該療法^[15,16]；12月，歐洲委員會(huì)授予其在歐盟的上市許可^[15,16]。目前，全球多個(gè)衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)正在審評(píng)安力威^®治療gMG的上市申請(qǐng)。

備注：

1. MG-ADL（重癥肌無(wú)力日常生活活動(dòng)量表）用于在臨床上快速評(píng)估影響患者日常生活活動(dòng)的癥狀，評(píng)分范圍為0至24分，分值越高表示癥狀越嚴(yán)重。^[17]
2. QMG（重癥肌無(wú)力定量量表）共包含13項(xiàng)內(nèi)容，由臨床醫(yī)生實(shí)施評(píng)估，用于量化重癥肌無(wú)力的疾病嚴(yán)重程度，總分范圍為0至39分，分值越高表示疾病越嚴(yán)重。^[17]

關(guān)于全身型重癥肌無(wú)力（gMG）

重癥肌無(wú)力（MG）是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地產(chǎn)生抗體（如抗乙酰膽堿受體[AChR]抗體、抗肌肉特異性受體酪氨酸激酶 [MuSK]抗體），這些抗體可作用于神經(jīng)-肌肉接頭處，阻斷或干擾神經(jīng)向肌肉的正常信號(hào)傳導(dǎo)，從而影響或阻止肌肉收縮^[4]。全球約有 70萬(wàn)名MG患者^[18]。MG可發(fā)生于男女各年齡段及各種族和族群，但多在年輕女性和老年男性中發(fā)病 ^[19]。

MG的早期癥狀通常以眼部表現(xiàn)為主，但約85%的患者會(huì)進(jìn)展為全身型重癥肌無(wú)力（gMG），可表現(xiàn)為嚴(yán)重肌無(wú)力，并可能伴隨言語(yǔ)和吞咽困難等癥狀。^[4,17]

關(guān)于3期VIVACITY-MG3研究^[5]

3期Vivacity-MG3研究（NCT04951622）旨在評(píng)估在gMG這一不可預(yù)測(cè)、患者未滿(mǎn)足需求仍高的慢性疾病中，持續(xù)給藥下的療效與安全性。研究納入了對(duì)現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)治療（SOC）應(yīng)答不足（MG-ADL ≥6）的成人gMG患者，不論抗體陽(yáng)性或陰性，共入組199名患者，其中153名為抗體陽(yáng)性患者，參與為期24周的雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)。患者按1:1隨機(jī)分配至尼卡利單抗聯(lián)合目前SOC組（30 mg/kg靜脈注射負(fù)荷劑量，隨后每?jī)芍?5 mg/kg）或安慰劑聯(lián)合目前SOC組。基線人口學(xué)特征在兩組間平衡（尼卡利單抗組77例，安慰劑組76例）。主要療效終點(diǎn)為比較兩組MG-ADL總評(píng)分從基線至第22、23及24周的平均變化情況。關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括QMG評(píng)分的變化。此外，正在進(jìn)行的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期（OLE）研究將對(duì)長(zhǎng)期療效與安全性開(kāi)展持續(xù)評(píng)估。

關(guān)于2/3期Vibrance-MG研究^[6,20]

2/3期Vibrance-MG研究（NCT05265273）是一項(xiàng)正在進(jìn)行的開(kāi)放標(biāo)簽研究，旨在評(píng)估尼卡利單抗對(duì)2至＜12歲兒童及12至＜18歲青少年gMG患者的療效。研究納入了7名12-17歲gMG患者，篩查時(shí)MGFA分型為II-IV，并對(duì)目前穩(wěn)定SOC治療應(yīng)答不足。入組患者須呈抗AChR或抗MuSK抗體陽(yáng)性。研究包括最長(zhǎng)四周的篩查期、24周開(kāi)放標(biāo)簽積極治療期（期間患者每?jī)芍莒o脈注射尼卡利單抗）以及長(zhǎng)期擴(kuò)展期；最后一次給藥后8周將進(jìn)行安全性隨訪評(píng)估。主要終點(diǎn)為24周內(nèi)尼卡利單抗對(duì)青少年gMG患者總血清IgG的影響、藥物安全性及耐受性。次要終點(diǎn)包括24周內(nèi)MG-ADL及QMG評(píng)分的變化。

關(guān)于安力威^®（尼卡利單抗注射液）

安力威^®（尼卡利單抗注射液）是一種單克隆抗體，旨在以高親和力結(jié)合并阻斷 FcRn，從而降低循環(huán)中的免疫球蛋白 G（IgG）水平，同時(shí)不對(duì)其他適應(yīng)性和先天性免疫功能產(chǎn)生可檢測(cè)的額外影響^[5]。這些IgG抗體是全身型重癥肌無(wú)力（gMG）的主要致病因素^[4]。安力威^®已在中國(guó)獲批聯(lián)合常規(guī)治療藥物，用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性或抗肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽(yáng)性的成人及12歲及以上青少年gMG患者。

尼卡利單抗正在自身抗體相關(guān)疾病領(lǐng)域的三個(gè)關(guān)鍵方向開(kāi)展進(jìn)一步研究，包括罕見(jiàn)自身抗體疾病、母體同種抗體介導(dǎo)的母胎疾病以及風(fēng)濕性疾病。^[21-29]該在研單克隆抗體旨在以高親和力結(jié)合并阻斷FcRn，從而降低循環(huán)中的自身及同種IgG抗體水平，同時(shí)不對(duì)其他適應(yīng)性和先天性免疫功能產(chǎn)生可檢測(cè)的額外影響^[30]。

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已授予尼卡利單抗多項(xiàng)重要資格認(rèn)定^[14]，包括：

• 2019年10月，歐洲EMA授予胎兒及新生兒溶血病（HDFN）適應(yīng)癥孤兒藥資格
• 2019年7月，美國(guó)FDA授予胎兒及新生兒溶血病（HDFN）適應(yīng)癥及溫抗體型自身免疫性溶血性貧血（wAIHA）適應(yīng)癥快速通道認(rèn)定；2021年12月授予全身型重癥肌無(wú)力（gMG）適應(yīng)癥快速通道認(rèn)定；2024年3月授予胎兒及新生兒同種免疫性血小板減少癥（FNAIT）適應(yīng)癥快速通道認(rèn)定；2025年3月授予干燥綜合征（SjD）適應(yīng)癥快速通道認(rèn)定
• 2019年12月，美國(guó)FDA授予wAIHA適應(yīng)癥孤兒藥資格；2020年6月授予HDFN適應(yīng)癥孤兒藥資格；2021年2月授予gMG適應(yīng)癥孤兒藥資格；2021年10月授予慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）適應(yīng)癥孤兒藥資格；2023年12月授予FNAIT適應(yīng)癥孤兒藥資格
• 2024年2月，美國(guó)FDA授予HDFN適應(yīng)癥突破性療法認(rèn)定；2024年11月授予干燥綜合征適應(yīng)癥突破性療法認(rèn)定
• 2024年第四季度，美國(guó)FDA授予gMG適應(yīng)癥優(yōu)先審評(píng)資格

參考文獻(xiàn)

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