上海2026年6月3日 /美通社/ -- 近日，長(zhǎng)春金賽藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)"金賽藥業(yè)"）在創(chuàng)新藥國(guó)際化進(jìn)程中迎來(lái)重要進(jìn)展。公司研發(fā)的PI3Kα抑制劑GenSci145片、B 細(xì)胞成熟抗原三聚體融合蛋白GenSci136注射液，雙雙獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的臨床試驗(yàn)許可，分別擬用于治療攜帶PIK3CA突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤，以及重癥肌無(wú)力（MG）。這標(biāo)志著金賽藥業(yè)在腫瘤領(lǐng)域與神經(jīng)領(lǐng)域的全球臨床開(kāi)發(fā)邁出堅(jiān)實(shí)一步。

GenSci145片：高選擇性PI3Kα抑制劑

GenSci145片獲得FDA許可開(kāi)展臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥為攜帶PIK3CA突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。該藥物是金賽藥業(yè)開(kāi)發(fā)的一款新型突變選擇性PI3Kα抑制劑，美國(guó)新藥注冊(cè)類(lèi)別為 505(b)1。此前，GenSci145片已在國(guó)內(nèi)獲得臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)。

PIK3CA基因突變是多種實(shí)體瘤的重要驅(qū)動(dòng)因素，在乳腺癌中發(fā)生率高達(dá)30%～40%^[1,2]，并可導(dǎo)致乳腺癌患者對(duì)內(nèi)分泌治療、化療及靶向治療產(chǎn)生耐藥。部分PI3Kα抑制劑在臨床應(yīng)用中因存在高血糖、皮疹、腹瀉等副作用，可能影響患者長(zhǎng)期治療的耐受性和依從性。因此，臨床實(shí)踐中仍存在對(duì)具有更高靶向選擇性的PI3Kα抑制劑的需求。

臨床前研究顯示，GenSci145片對(duì)多種PIK3CA熱點(diǎn)突變具有高選擇性抑制活性，并表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透能力。上述發(fā)現(xiàn)為開(kāi)展后續(xù)臨床研究提供了實(shí)驗(yàn)依據(jù)。

注射用GenSci136：BAFF/APRIL 雙靶點(diǎn)拮抗劑

與此同時(shí)，金賽藥業(yè)另一款創(chuàng)新生物藥——注射用GenSci136，獲得FDA許可用于治療重癥肌無(wú)力的臨床試驗(yàn)。該藥物是一款B細(xì)胞成熟抗原三聚體融合蛋白，可同時(shí)拮抗BAFF和APRIL雙靶點(diǎn)，美國(guó)新藥注冊(cè)類(lèi)別為351(a)BLA。該藥物此前已在國(guó)內(nèi)獲批全身型重癥肌無(wú)力臨床試驗(yàn)，此次獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，是其全球臨床開(kāi)發(fā)的又一進(jìn)展。

重癥肌無(wú)力是一種罕見(jiàn)的自身免疫性疾病，全球患病率約為12.4/10萬(wàn)人，我國(guó)發(fā)病率約為0.68/10萬(wàn)人^[3]。患者可能出現(xiàn)波動(dòng)性肌無(wú)力、上瞼下垂、復(fù)視、呼吸困難等癥狀，影響生活質(zhì)量。重癥肌無(wú)力患者中，部分人群對(duì)現(xiàn)有治療反應(yīng)有限或難以耐受長(zhǎng)期用藥。開(kāi)發(fā)新機(jī)制的治療藥物仍是該領(lǐng)域的研究方向之一。

GenSci136通過(guò)模擬B 淋巴細(xì)胞刺激因子和增殖誘導(dǎo)配體與其受體的天然結(jié)合方式以提高其阻斷活性，同時(shí)通過(guò)抗人血清白蛋白重鏈單域抗體設(shè)計(jì)以延長(zhǎng)其在體內(nèi)的半衰期，有望對(duì)體液免疫紊亂、致病抗體為核心機(jī)制造成組織損傷的多種自身免疫性疾病發(fā)揮治療作用，為重癥肌無(wú)力患者提供更優(yōu)的治療選擇。

GenSci145與GenSci136接連獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，是金賽藥業(yè)從"單賽道領(lǐng)跑"向"多領(lǐng)域協(xié)同發(fā)展"戰(zhàn)略升級(jí)的生動(dòng)縮影。目前，公司已搭建起涵蓋ADC、siRNA及長(zhǎng)效緩釋等前沿技術(shù)平臺(tái)，在腫瘤、眼科、內(nèi)分泌及代謝、女性健康、免疫和神經(jīng)等領(lǐng)域形成多元化管線布局。

腫瘤領(lǐng)域，GenSci128針對(duì)TP53 Y220C突變的選擇性重激活劑，全球尚無(wú)同靶點(diǎn)藥物獲批，已在中、美獲批臨床，正在開(kāi)展中國(guó)I期臨床試驗(yàn)；三款雙靶ADC產(chǎn)品GenSci143（靶向B7-H3與PSMA）、GenSci139(靶向EGFR和HER2)、GenSci140(靶向葉酸受體α亞型，雙表位)，均已獲批中美臨床，進(jìn)入一期臨床開(kāi)發(fā)階段。

免疫與呼吸領(lǐng)域，IgG1雙抗GenSci161，同時(shí)靶向IL-1α和IL-1β，已在中國(guó)獲批開(kāi)展化膿性汗腺炎、子宮內(nèi)膜異位癥的臨床試驗(yàn)。2026年6月，已進(jìn)入中國(guó)I期臨床開(kāi)發(fā)階段。其中化膿性汗腺炎適應(yīng)癥亦獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可。靶向SLC6A19的小分子抑制劑GenSci144，用于治療苯丙酮尿癥以及慢性腎病。2026年5月，苯丙酮尿癥新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲批準(zhǔn)。抗PD-1陽(yáng)性T細(xì)胞清除劑GenSci120，已獲批成人系統(tǒng)性紅斑狼瘡、原發(fā)性干燥綜合征、類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎臨床試驗(yàn)。2026年6月，類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎Ⅱ期臨床研究已啟動(dòng)，首例受試者已入組。

金賽藥業(yè)表示，將繼續(xù)依托前沿技術(shù)平臺(tái)，加速推進(jìn)具備全球競(jìng)爭(zhēng)力的創(chuàng)新藥物臨床開(kāi)發(fā)，致力于為全球患者提供更多元的治療選擇。

聲明：

1. 創(chuàng)新藥研發(fā)具有高風(fēng)險(xiǎn)，臨床試驗(yàn)結(jié)果及最終獲批存在不確定性。
2. 本新聞旨在分享研發(fā)前沿資訊，僅供醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)人士參閱，非廣告用途。
3. 金賽藥業(yè)不推薦任何未被批準(zhǔn)的藥品、適應(yīng)癥的使用。

參考文獻(xiàn)：