康涅狄格州里奇菲爾德2019年9月12日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰9月9日宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)維加特®（尼達(dá)尼布）作為首個(gè)也是唯一能夠減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的藥物。維加特®已在美國(guó)及70多個(gè)國(guó)家及地區(qū)獲批用于治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）患者，并被證明能夠通過(guò)減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來(lái)延緩疾病進(jìn)展。
勃林格殷格翰醫(yī)學(xué)與注冊(cè)事務(wù)高級(jí)副總裁Thomas Seck博士表示：“這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)能夠減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病患者肺功能下降的療法，它將為這種嚴(yán)重疾病的患者及其家人帶來(lái)希望。此適應(yīng)癥的獲批是基于III期試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié)果。研究表明，維加特®可顯著減緩此類(lèi)患者的肺功能下降。此次獲批也兌現(xiàn)了勃林格殷格翰對(duì)罕見(jiàn)病患者的承諾。”
SENSCIS®是一項(xiàng) III 期、雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，納入了32個(gè)國(guó)家和地區(qū)的576例患者（含中國(guó)患者）。其主要終點(diǎn)是52周期間用力肺活量（ FVC）（毫升/年）的年下降率。[2]結(jié)果顯示，與安慰劑相比，尼達(dá)尼布可減緩系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能減退。接受尼達(dá)尼布治療的患者中，肺功能下降率降低了44%（根據(jù)52周期間評(píng)估的 FVC測(cè)得）[2] 。
研究評(píng)估了維加特®在SSc-ILD患者中的安全性與耐受性。與安慰劑相比，維加特®治療組患者最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率大于或等于5%）包括：腹瀉、惡心、嘔吐、皮膚潰瘍、腹痛、肝酶升高、體重下降、疲勞、食欲減退、頭痛、發(fā)燒、背痛、頭暈與高血壓。
克利夫蘭診所肺科專(zhuān)家Kristin Highland博士表示：“這款抗纖維化藥物獲得此項(xiàng)批準(zhǔn)，代表著我們?cè)谥委烻Sc這一罕見(jiàn)疾病的道路上取得了重大的科學(xué)進(jìn)步。醫(yī)生與患者將迎來(lái)一項(xiàng)新的療法，這無(wú)疑是個(gè)受人歡迎的好消息。”
系統(tǒng)性硬化病，也稱(chēng)硬皮病，是一種影響結(jié)締組織且無(wú)法治愈的罕見(jiàn)的自身免疫性疾病。[5],[6],[3]它可引起皮膚和主要器官（如心臟、肺、消化道和腎臟）的瘢痕形成（纖維化），并有可能危及生命。[4],[5]約25%的硬皮病患者在確診后3年內(nèi)出現(xiàn)顯著的肺部受累。[4] SSc影響肺部時(shí)可引起間質(zhì)性肺疾病（ILD），稱(chēng)為系統(tǒng)性硬化病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病（SSc-ILD）。[4],[5]它是硬皮病（SSc）患者死亡的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)因素，約占死亡人數(shù)的三分之一。[5],[6]
硬皮病基金會(huì)首席執(zhí)行官Robert Riggs表示，在過(guò)去幾年里，針對(duì)硬皮病的研究獲得了更多關(guān)注。他說(shuō)：“這項(xiàng)批準(zhǔn)將為硬皮病相關(guān)間質(zhì)性肺疾病患者帶來(lái)希望，這些患者亟需獲得全新的療法。”
作為一名硬皮病患者，硬皮病研究基金會(huì)主席Luke Evnin博士表示：“當(dāng)硬皮病患者并發(fā)間質(zhì)性肺疾病時(shí)，后果可能會(huì)非常嚴(yán)重。對(duì)于這種罕見(jiàn)的慢性病患者來(lái)說(shuō)，新療法的獲批無(wú)疑讓我們感到振奮，這也反映了硬皮病研究基金會(huì)的核心使命，即幫助患者改善生活質(zhì)量。”
參考文獻(xiàn)
1. Tyndall AJ et al. Causes and risk factors for death in systemic sclerosis: a study from the EULAR Scleroderma Trials and Research (EUSTAR) database. Ann Rheum Dis. 2010 Oct;69(10):1809-15. doi: 10.1136/ard.2009.114264. |
2. Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076 |
3.Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076 |
4.Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19. |
5. Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019. |
6.Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13. |
