共話地貧基因治療的全球可及性

上海2026年3月23日 /美通社/ -- 2026年3月18日，國際地貧聯(lián)盟（TIF）與北京天使媽媽慈善基金會代表團一行參訪上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"），雙方圍繞地貧基因治療技術(shù)進展、患者權(quán)益保護及未來合作路徑等展開深度交流。此次交流會議，不僅展示了邦耀生物在地貧基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先科研實力，也進一步彰顯了企業(yè)在推動國際合作與履行社會責(zé)任方面的積極作為。

此次參訪代表團由TIF醫(yī)療顧問委員會四位外籍成員—— Piga Antonio Giulio（皮加?安東尼奧?朱利奧）、Dimitrios Farmakis（季米特里奧斯?法爾馬基斯）、Evangelia Yannaki（伊萬杰莉婭?亞納基）、Ludi Dhyani Rahmartani等來自意大利、塞浦路斯、希臘、印尼的多國地貧領(lǐng)域權(quán)威專家，以及國內(nèi)極具影響力的公益組織——北京天使媽媽慈善基金會理事長邱莉莉、副秘書長毛玉濤、合發(fā)部部長夏禹等核心成員組成。會前參觀環(huán)節(jié)，嘉賓們實地參觀了邦耀生物研發(fā)實驗室與GMP生產(chǎn)車間，展現(xiàn)了公司在基因編輯技術(shù)研發(fā)、產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化落地的全鏈條布局方面的硬核實力。

在正式交流會上，邦耀生物創(chuàng)始人&副董事長席在喜首先致歡迎辭，對TIF與基金會代表團的到訪表示熱烈歡迎，并強調(diào)此次交流對于推動地貧基因治療技術(shù)發(fā)展具有重要意義。隨后主題演講，邦耀生物首席執(zhí)行官（CEO）向宇博士介紹了公司發(fā)展概況與創(chuàng)新管線布局，展現(xiàn)了公司以基因編輯技術(shù)突破生物醫(yī)療難題的發(fā)展內(nèi)核；邦耀生物首席醫(yī)學(xué)官&首席運營官（CMO&COO）譚茜博士則圍繞BRL-101的臨床進展進行了分享，作為邦耀生物核心產(chǎn)品之一，BRL-101已在臨床試驗中展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性與安全性，并成為地貧基因治療領(lǐng)域的標(biāo)桿成果，彰顯了邦耀生物在該領(lǐng)域的領(lǐng)先科研實力。

在座談環(huán)節(jié)中，雙方團隊代表圍繞地貧基因治療的可及性、患者權(quán)益保護等議題展開深入探討，此外TIF代表也分享了國際地貧防治的最新動態(tài)與患者支持體系建設(shè)經(jīng)驗。最后，此次交流由邦耀生物CEO向宇博士與北京天使媽媽慈善基金會理事長邱莉莉女士共同總結(jié)，雙方均對未來深度合作充滿期待。

長期以來，邦耀生物積極與國內(nèi)公益基金會合作，推動基因治療技術(shù)惠及更多患者。此次與TIF及天使媽媽基金會的交流，正是邦耀生物踐行企業(yè)社會責(zé)任、推動優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源全球共享的重要體現(xiàn)。

會后，邦耀生物創(chuàng)始人&董事長劉明耀博士對TIF與北京天使媽媽慈善基金會的到訪也表示熱烈歡迎。劉博士表示："此次邦耀生物團隊與TIF、基金會代表團的深度交流，不僅是對我們科研實力的認可，也為我們未來推動BRL-101走向全球、服務(wù)更多患者提供了寶貴經(jīng)驗和合作契機。地貧防治是全球共同的公共衛(wèi)生課題，邦耀生物將持續(xù)深化技術(shù)創(chuàng)新，加速BRL-101基因療法的轉(zhuǎn)化與落地，為全球患者帶來新的希望，以科創(chuàng)之力踐行社會責(zé)任。"

關(guān)于BRL-101

BRL-101，是全球首個利用CRISPR基因編輯技術(shù)成功治療β⁰/β⁰型重度地中海貧血癥的基因治療產(chǎn)品，依托邦耀生物具有自主知識產(chǎn)權(quán)的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)開發(fā)，已在治療地中海貧血與鐮刀型細胞貧血病的臨床試驗中展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性與安全性。其主要利用基因編輯系統(tǒng)對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統(tǒng)疾病的目的。2020年7月，邦耀生物與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院合作對外發(fā)布全球首例CRISPR基因編輯成功治療β⁰/β⁰型重度地貧臨床數(shù)據(jù)。2022年8月4日，該項臨床研究成果在國際頂級學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine上發(fā)表；同年8月，BRL-101新藥臨床試驗申請（IND）正式獲CDE批準(zhǔn)。2024年12月，基于該基因療法邦耀生物完成國內(nèi)首例外籍鐮貧患者的成功治療。目前，BRL-101正在開展關(guān)鍵性Ⅱ期注冊臨床研究。根據(jù)已公開的臨床數(shù)據(jù)顯示：BRL-101在全球范圍內(nèi)成功使15例地貧患者100%擺脫輸血依賴，首例患者"脫貧"至今超過5年，達到一次治療終身治愈的療效！

BRL-101突出性成果此前已接連亮相美國基因與細胞治療學(xué)會年會（ASGCT）、歐洲血液學(xué)年會（EHA）、美國血液學(xué)會年會（ASH）等國際頂級學(xué)術(shù)舞臺，相繼被寫入《中國地貧防治貧血藍皮書》(2020)、《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》（2022）等報告中；2024年，榮獲中國罕見病領(lǐng)域首個獎項——"金蝸牛"獎?「罕見病產(chǎn)業(yè)推動獎」。