上海2019年6月19日 /美通社/ -- CAR-T細胞免疫療法研發(fā)企業(yè)科濟生物醫(yī)藥（上海）有限公司(CARsgen Therapeutics)今日宣布：公司自主研發(fā)在研產(chǎn)品—CT053 全人抗BCMA自體CAR T細胞注射液用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的新藥臨床試驗（IND）申請，已收到了美國國家食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）獲準(zhǔn)該產(chǎn)品進入臨床試驗的通知。
CT053 CAR-BCMA T是由科濟生物自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物，是采用全人抗體靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）修飾的T細胞，主要目標(biāo)適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。此次臨床試驗在美獲批，是該產(chǎn)品繼2019年2月27日獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）默示許可后，獲得的第二個國家或地區(qū)的臨床許可。這次獲批也是中國原研CAR-T項目首次在美獨立申請IND，并順利獲得FDA批準(zhǔn)。
科濟生物董事長、首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官李宗海博士表示：“據(jù)JAMA Oncology報道，2016年大概有13萬新發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤病例，意味著其發(fā)病率從1990年至2016年提高了126%[1]。盡管已有一些新的治療手段，多發(fā)性骨髓瘤仍然是難以治愈的，仍需要更加先進有效的治療手段。自2018年12月的美國血液學(xué)年會上，我們首次報告了CT053全人抗BCMA CAR T細胞治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者令人鼓舞的安全性和有效性結(jié)果；在2019年5月于美國丹佛舉行的第五屆多發(fā)性骨髓瘤研討會上，該項目的更新數(shù)據(jù)顯示，截止2019年2月28日，在24名難治/復(fù)發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤患者的總緩解率（ORR）為87.5%，完全緩解率達到70.8%，沒有患者出現(xiàn)3級及以上的細胞因子釋放綜合征（CRS）。此次獲得美國FDA的臨床試驗許可意義非凡。我們熱切期待CT053 CAR-BCMA T細胞能夠在中、美盡快推進注冊臨床試驗，挽救、造福更多的晚期多發(fā)性骨髓瘤患者。”
參考文獻：
[1] JAMA Oncol. 2018;4(9):1221-1227. doi: 10.1001/jamaoncol.2018.2128.
