上海2026年7月30日 /美通社/ -- 2026年7月28日，士澤生物自主研發(fā)的異體通用"現(xiàn)貨型"XS411細(xì)胞新藥注射液，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病帕金森病，正式獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予快速通道資格認(rèn)定（Fast Track Designation，F(xiàn)TD）。這一資格認(rèn)定標(biāo)志著XS411細(xì)胞注射液在解決帕金森病嚴(yán)重未滿足臨床需求方面獲得美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的高度認(rèn)可，是產(chǎn)品國(guó)際化開(kāi)發(fā)的重要里程碑。
FDA快速通道資格賦能，中美臨床開(kāi)發(fā)全面提速
快速通道資格是FDA為促進(jìn)治療嚴(yán)重疾病、填補(bǔ)臨床空白的在研藥物加速開(kāi)發(fā)而設(shè)立的重要特別審評(píng)通道。
根據(jù)FDA規(guī)定，獲得該資格后士澤生物將享受多項(xiàng)權(quán)益：首先，在研發(fā)全周期內(nèi)可與FDA進(jìn)行更高頻次、更深入的溝通交流，優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)與開(kāi)發(fā)路徑；二是可分段遞交新藥上市申請(qǐng)（即滾動(dòng)審評(píng)），縮短審評(píng)時(shí)間；三是符合條件時(shí)有機(jī)會(huì)獲得優(yōu)先審評(píng)資格，加速審評(píng)周期。這些機(jī)制性安排將大大加速XS411細(xì)胞注射液治療帕金森病在美國(guó)的臨床開(kāi)發(fā)與上市進(jìn)程。
此前，XS411細(xì)胞注射液已率先實(shí)現(xiàn)"中美雙報(bào)雙批"。2025年1月，美國(guó)FDA一次性無(wú)發(fā)補(bǔ)批準(zhǔn)其IND申請(qǐng)，并同步授予新藥特殊豁免權(quán)；2025年4月，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）也批準(zhǔn)其新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。此次再獲FTD，標(biāo)志著美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)XS411細(xì)胞注射液在解決帕金森病未滿足臨床需求方面潛力的進(jìn)一步認(rèn)可。
XS411臨床數(shù)據(jù)持續(xù)驗(yàn)證，全國(guó)多中心注冊(cè)臨床II期試驗(yàn)已完成全部入組
帕金森病是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示全球患者已超過(guò)1000萬(wàn)人，其中中國(guó)患者約400萬(wàn)，占全球近四成，且隨著人口老齡化加速，預(yù)計(jì)到2030年中國(guó)患者將達(dá)500萬(wàn)。該病以中腦黑質(zhì)區(qū)多巴胺能神經(jīng)元進(jìn)行性退變死亡為主要病理特征，臨床表現(xiàn)為靜止性震顫、肌強(qiáng)直、運(yùn)動(dòng)遲緩及姿勢(shì)步態(tài)異常等癥狀，嚴(yán)重?fù)p害患者生活質(zhì)量。目前全球尚無(wú)任何藥物能夠延緩或逆轉(zhuǎn)神經(jīng)退行性病變進(jìn)程，現(xiàn)有治療僅能緩解癥狀，臨床缺口巨大。
XS411細(xì)胞注射液正是針對(duì)這一病因設(shè)計(jì)的創(chuàng)新治療策略。該產(chǎn)品旨在通過(guò)向患者腦內(nèi)移植健康的iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，替代退化死亡的多巴胺能神經(jīng)元，從而實(shí)現(xiàn)神經(jīng)功能重建。產(chǎn)品以世界帕金森病日（4月11日）命名，體現(xiàn)了士澤生物團(tuán)隊(duì)以患者需求為核心的初心。
臨床研究方面，XS411細(xì)胞注射液已取得扎實(shí)的階段性數(shù)據(jù)。2025年，由國(guó)家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心 —— 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院?jiǎn)?dòng)開(kāi)展XS411細(xì)胞注射液注冊(cè)I期臨床試驗(yàn)。持續(xù)隨訪數(shù)據(jù)顯示，產(chǎn)品安全性和耐受性良好，受試者移植后"關(guān)期"MDS-UPDRS III運(yùn)動(dòng)評(píng)分、"開(kāi)期"時(shí)間及生活質(zhì)量評(píng)分均較移植前顯著改善，分子影像檢查證實(shí)移植細(xì)胞已在腦內(nèi)定植、存活、分化并產(chǎn)生多巴胺遞質(zhì)合成代謝能力。
在此基礎(chǔ)上，XS411治療帕金森病的全國(guó)多中心注冊(cè)II期臨床試驗(yàn)已迅速推進(jìn)。該試驗(yàn)由國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)，由國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心 —— 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院牽頭，國(guó)內(nèi)權(quán)威帕金森病專家馮濤教授擔(dān)任主要研究者，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院、蘇州大學(xué)第二附屬醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院、四川大學(xué)華西醫(yī)院等領(lǐng)域權(quán)威中心及研究者團(tuán)隊(duì)協(xié)同開(kāi)展，是國(guó)內(nèi)首個(gè)由國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心牽頭、針對(duì)原發(fā)性帕金森病的iPSC衍生細(xì)胞注冊(cè)臨床試驗(yàn)，已順利完成全部受試者入組。
試驗(yàn)采用國(guó)際上廣泛認(rèn)可的PROBE盲法評(píng)估設(shè)計(jì)（前瞻性、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、盲法終點(diǎn)評(píng)估），與傳統(tǒng)單臂開(kāi)放性設(shè)計(jì)的臨床研究相比，具有顯著更高等級(jí)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，可在兼顧細(xì)胞治療臨床實(shí)施特點(diǎn)的同時(shí)，通過(guò)隨機(jī)對(duì)照及盲法終點(diǎn)評(píng)估進(jìn)一步提高研究質(zhì)量，為后續(xù)Ⅲ期注冊(cè)臨床及上市審批提供更加可靠的療效證據(jù)。
同時(shí)，XS411細(xì)胞注射液治療原發(fā)性帕金森病項(xiàng)目已獲得"創(chuàng)新藥物研發(fā)"國(guó)家科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持，由士澤生物牽頭，聯(lián)合同濟(jì)大學(xué)、中國(guó)食品藥品檢定研究院、北京天壇醫(yī)院、北京協(xié)和醫(yī)院共同承擔(dān)，系我國(guó)首個(gè)針對(duì)通用型iPSC衍生細(xì)胞新藥治療帕金森病的國(guó)家科技重大專項(xiàng)。
截至目前，士澤生物已累計(jì)獲得中美9項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，在帕金森病、漸凍癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域處于全球同步領(lǐng)先或首創(chuàng)地位。隨著中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)的穩(wěn)步推進(jìn)，這款國(guó)產(chǎn)iPSC衍生細(xì)胞療法有望為全球近千萬(wàn)帕金森病患者提供既可以顯著改善癥狀又可以改善疾病進(jìn)程的全新治療策略。
關(guān)于士澤生物
士澤生物由李翔博士全職歸國(guó)創(chuàng)立，自創(chuàng)立以來(lái)，士澤生物組建了具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的專注于iPSC衍生細(xì)胞新藥研發(fā)領(lǐng)域的全職All In專業(yè)團(tuán)隊(duì)，覆蓋了iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞藥的研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化核心環(huán)節(jié)，核心團(tuán)隊(duì)成員來(lái)自海內(nèi)外著名高校或細(xì)胞治療業(yè)界知名公司，團(tuán)隊(duì)擁有國(guó)際及產(chǎn)業(yè)界最前沿的干細(xì)胞治療技術(shù)和轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)。
士澤生物建立了一批具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、國(guó)際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺(tái)，圍繞核心主營(yíng)業(yè)務(wù)，可持續(xù)自研創(chuàng)新，布局了全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)體系，自主開(kāi)發(fā)了治療帕金森病、脊髓損傷、漸凍癥等具有明確未被滿足臨床需求的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病的"中國(guó)首發(fā)"或"全球首款"臨床級(jí)iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞治療新藥，并正在開(kāi)展中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)。
士澤生物已自主建設(shè)及運(yùn)營(yíng)>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級(jí)GMP基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺(tái)，自主開(kāi)發(fā)的多項(xiàng)臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞新藥的研發(fā)管線已完成核心CMC開(kāi)發(fā)、建立了全流程的臨床級(jí)制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種GMP級(jí)iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品的正式注冊(cè)臨床批生產(chǎn)、以及多項(xiàng)目多臨床中心的注冊(cè)臨床試驗(yàn)給藥。
士澤生物專精于開(kāi)發(fā)臨床級(jí)、異體通用、"現(xiàn)貨型"iPSC衍生細(xì)胞藥用于治療具有明確未被滿足臨床需求的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS Diseases），已獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）和美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的九項(xiàng)中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞新藥已處于注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段，包括用于治療：
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)領(lǐng)軍團(tuán)隊(duì)企業(yè)、姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)企業(yè)、上海市東方英才計(jì)劃企業(yè)、上海市春申計(jì)劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續(xù)獲評(píng)中國(guó)潛在獨(dú)角獸及江蘇省潛在獨(dú)角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國(guó)家科技部全國(guó)顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎(jiǎng)（最高獎(jiǎng)）等；獲《科技日?qǐng)?bào)》《新華日?qǐng)?bào)》《光明日?qǐng)?bào)》《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》等多次報(bào)道。
士澤生物2021-2026連續(xù)六年完成多輪共逾十億元市場(chǎng)化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國(guó)、三生制藥、中國(guó)國(guó)風(fēng)投基金及蘇產(chǎn)投社保基金等多家知名風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)、產(chǎn)業(yè)投資方、國(guó)家級(jí)及地方戰(zhàn)略性基金領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資。
