上海2026年7月30日 /美通社/ -- 2026年7月，士澤生物醫(yī)藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱"士澤生物"）宣布，其自主研發(fā)的異體通用"現(xiàn)貨型"iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液XS411治療原發(fā)性帕金森病的全國(guó)多中心注冊(cè)II期臨床試驗(yàn)，已順利完成全部受試者入組。

試驗(yàn)采用國(guó)際上廣泛認(rèn)可的PROBE盲法評(píng)估設(shè)計(jì)（前瞻性、隨機(jī)、開(kāi)放標(biāo)簽、盲法終點(diǎn)評(píng)估），與傳統(tǒng)單臂開(kāi)放性設(shè)計(jì)的臨床研究相比，具有顯著更高等級(jí)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，可在兼顧細(xì)胞治療臨床實(shí)施特點(diǎn)的同時(shí)，通過(guò)隨機(jī)對(duì)照及盲法終點(diǎn)評(píng)估進(jìn)一步提高研究質(zhì)量，為后續(xù)Ⅲ期注冊(cè)臨床及上市審批提供更加可靠的療效證據(jù)。

國(guó)家科技重大專項(xiàng)支撐，國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心牽頭

帕金森病是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國(guó)患者數(shù)量居世界首位。現(xiàn)有療法對(duì)中晚期帕金森病療效不理想，并且無(wú)法延緩或者逆轉(zhuǎn)多巴胺能神經(jīng)元持續(xù)退行性病變，缺乏有效的疾病修飾療法。

士澤生物XS411細(xì)胞注射液基于iPSC技術(shù)路徑，通過(guò)將體細(xì)胞重編程為誘導(dǎo)多能干細(xì)胞，再精準(zhǔn)定向分化為高純度多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，經(jīng)立體定向手術(shù)移植至患者腦內(nèi)，旨在實(shí)現(xiàn)功能性神經(jīng)細(xì)胞的再生與神經(jīng)環(huán)路重建。該機(jī)制有別于傳統(tǒng)對(duì)癥治療，是從疾病源頭進(jìn)行干預(yù)的對(duì)因治療策略。

此次士澤生物通用型XS411細(xì)胞注射液治療帕金森病的注冊(cè)臨床II期研究，由國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)，由國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心 —— 首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院牽頭，國(guó)內(nèi)權(quán)威帕金森病專家馮濤教授擔(dān)任主要研究者，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院、蘇州大學(xué)第二附屬醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院、四川大學(xué)華西醫(yī)院等領(lǐng)域權(quán)威中心及研究者團(tuán)隊(duì)協(xié)同開(kāi)展。該試驗(yàn)是國(guó)內(nèi)首個(gè)由國(guó)家神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心牽頭、針對(duì)原發(fā)性帕金森病的iPSC衍生細(xì)胞注冊(cè)臨床研究。

士澤生物通用型XS411細(xì)胞新藥治療帕金森病，獲"創(chuàng)新藥物研發(fā)"國(guó)家科技重大專項(xiàng)支撐，由士澤生物牽頭并聯(lián)合同濟(jì)大學(xué)、中國(guó)食品藥品檢定研究院、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京天壇醫(yī)院、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院共同承擔(dān)。這是我國(guó)首個(gè)針對(duì)通用型iPSC衍生細(xì)胞新藥治療帕金森病的國(guó)家科技重大專項(xiàng)，該項(xiàng)目正式啟動(dòng)，標(biāo)志著我國(guó)首次將針對(duì)帕金森病的通用型iPSC衍生細(xì)胞創(chuàng)新藥納入國(guó)家重大科技攻關(guān)體系，也標(biāo)志著我國(guó)在重大腦疾病細(xì)胞治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了從原創(chuàng)技術(shù)突破、通用型細(xì)胞新藥開(kāi)發(fā)、注冊(cè)臨床驗(yàn)證到國(guó)家戰(zhàn)略布局的重要跨越。

本項(xiàng)注冊(cè)臨床II期研究，已順利完成全部中重度原發(fā)性帕金森病受試者入組，項(xiàng)目后續(xù)將圍繞臨床功能評(píng)價(jià)、分子影像學(xué)檢查等多個(gè)維度開(kāi)展隨訪評(píng)估，系統(tǒng)性驗(yàn)證XS411細(xì)胞移植在帕金森病的臨床治療效果以及長(zhǎng)期應(yīng)用安全性。這類患者長(zhǎng)期依賴左旋多巴等藥物，隨病程進(jìn)展，逐漸出現(xiàn)劑末現(xiàn)象、開(kāi)關(guān)現(xiàn)象、異動(dòng)癥，現(xiàn)有藥物僅能對(duì)癥緩解，無(wú)法逆轉(zhuǎn)多巴胺能神經(jīng)元持續(xù)退行性損傷；XS411細(xì)胞替代療法旨在從病因?qū)用嫜a(bǔ)充多巴胺能神經(jīng)元，填補(bǔ)當(dāng)前中晚期帕金森臨床未被滿足的治療需求。

差異化壁壘構(gòu)筑國(guó)內(nèi)領(lǐng)跑與國(guó)際化潛力

XS411注射液同時(shí)獲得中國(guó)NMPA和美國(guó)FDA一次性無(wú)發(fā)補(bǔ)批準(zhǔn)開(kāi)展治療帕金森病注冊(cè)臨床試驗(yàn)。在全球iPSC衍生細(xì)胞新藥治療帕金森病為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病賽道上，士澤生物已建立起覆蓋全鏈條的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。士澤生物專精于神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS）新藥開(kāi)發(fā)，聚焦帕金森病、脊髓損傷、漸凍癥等明確存在未滿足臨床需求的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域。公司目前已自主建設(shè)及運(yùn)營(yíng)>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級(jí)GMP基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺(tái)，自主開(kāi)發(fā)的多項(xiàng)臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞新藥的研發(fā)管線已完成核心CMC開(kāi)發(fā)、建立了全流程的臨床級(jí)制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種GMP級(jí)iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品的正式注冊(cè)臨床批生產(chǎn)，以及多項(xiàng)目多臨床中心的注冊(cè)臨床試驗(yàn)給藥。

截至目前，士澤生物已累計(jì)獲得9項(xiàng)中美藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)的通用型細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的注冊(cè)臨床試驗(yàn)批件，多款核心產(chǎn)品同步處于注冊(cè)臨床研究階段，研究質(zhì)量和進(jìn)展速度均穩(wěn)居前列或?yàn)槿蚴卓钚滤帯９具B續(xù)6年完成總計(jì)逾十億元融資，由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國(guó)、三生制藥、中國(guó)國(guó)風(fēng)投基金及蘇產(chǎn)投社保基金等多家知名風(fēng)險(xiǎn)投資機(jī)構(gòu)、產(chǎn)業(yè)投資方、國(guó)家級(jí)及地方戰(zhàn)略性基金領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資。

加速推進(jìn)臨床與產(chǎn)業(yè)化，力爭(zhēng)國(guó)家隊(duì)iPSC細(xì)胞藥率先上市

牽頭研究者首都醫(yī)科大學(xué)附屬天壇醫(yī)院馮濤主任表示：當(dāng)前帕金森病缺乏能夠逆轉(zhuǎn)病程的治療手段，iPSC來(lái)源多巴胺能細(xì)胞替代療法是全球神經(jīng)再生醫(yī)學(xué)最具前景的方向之一。本次II期試驗(yàn)順利完成入組，將為這款創(chuàng)新療法提供更高等級(jí)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，有助于推動(dòng)全新治療方案早日獲得批準(zhǔn)進(jìn)入臨床應(yīng)用階段，幫助中晚期帕金森患者減輕癥狀、提升生活質(zhì)量并改變疾病進(jìn)程。

士澤生物創(chuàng)始人李翔博士表示：國(guó)務(wù)院《國(guó)民健康"十五五"規(guī)劃》將細(xì)胞治療列為生物醫(yī)藥戰(zhàn)略性前沿方向，XS411細(xì)胞新藥治療帕金森病獲國(guó)家科技重大專項(xiàng)支持，是國(guó)家戰(zhàn)略支持細(xì)胞新藥開(kāi)發(fā)及臨床應(yīng)用的直接體現(xiàn)。此次XS411注射液Ⅱ期臨床試驗(yàn)完成全部患者入組，既標(biāo)志著士澤生物通用型iPSC細(xì)胞替代療法研發(fā)邁入新的關(guān)鍵階段，也彰顯了我國(guó)iPSC再生醫(yī)學(xué)向臨床轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用加速前進(jìn)。未來(lái)，士澤生物團(tuán)隊(duì)將繼續(xù)全職全情投入，加快創(chuàng)新藥研發(fā)和注冊(cè)進(jìn)程，全力推動(dòng)通用型iPSC細(xì)胞治療帕金森病創(chuàng)新藥早日獲批上市，讓源自中國(guó)的細(xì)胞治療成果惠及國(guó)內(nèi)及全球帕金森病患者。