上海2026年6月17日 /美通社/ -- 由生成式人工智能驅(qū)動(dòng)的臨床階段生物科技公司英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）今日宣布，公司與衡泰生物 （ Hygtia Therapeutics） 共同開發(fā)的ISM8969已達(dá)成首個(gè)臨床里程碑，在 I 期臨床研究中完成首例人體給藥。ISM8969 是一種具有潛在同類最佳（best-in-class）潛力的口服、可穿透血腦屏障的小分子 NLRP3 炎癥小體抑制劑，擬用于治療慢性神經(jīng)炎癥及中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病，包括帕金森病。

作為 ISM8969 臨床開發(fā)中的首項(xiàng)研究，這項(xiàng)單中心、I 期、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究包含單次遞增劑量和多次遞增劑量隊(duì)列，旨在評(píng)估口服 ISM8969 在健康受試者以及具有心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)的肥胖成年受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)。該 I 期研究在澳大利亞開展，預(yù)計(jì)將招募 80 名健康受試者以及 20 名具有心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)的肥胖成年受試者。

此外，該研究還將采集受試者腦脊液樣本，以評(píng)估 ISM8969 進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)的能力，并確定其在靶組織中的藥代動(dòng)力學(xué)和藥效動(dòng)力學(xué)特征。預(yù)計(jì)本研究所獲得的數(shù)據(jù)將為后續(xù)臨床開發(fā)中的劑量選擇提供關(guān)鍵依據(jù)，并支持其潛在治療相關(guān)性的評(píng)估。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學(xué)官任峰博士表示："將 ISM8969 從 AI 生成的概念分子推進(jìn)到首例人體給藥是一項(xiàng)重大進(jìn)展，同時(shí)也是我們與 Hygtia Therapeutics 合作取得的首個(gè)臨床里程碑。長(zhǎng)期以來，開發(fā)一種能夠安全穿透血腦屏障的有效 NLRP3 抑制劑一直是行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)。借助 Chemistry42，我們對(duì)分子進(jìn)行了優(yōu)化，使其在臨床前展現(xiàn)出具有潛力的療效和良好的滲透性。我們期待在 I 期臨床研究中評(píng)估其轉(zhuǎn)化潛力，并繼續(xù)與衡泰生物緊密合作，為全球患者推進(jìn)創(chuàng)新神經(jīng)科學(xué)療法的開發(fā)。"

NLRP3 炎癥小體是人體先天免疫反應(yīng)中的關(guān)鍵組成部分。然而，其過度或慢性激活會(huì)導(dǎo)致促炎細(xì)胞因子過量產(chǎn)生，進(jìn)而驅(qū)動(dòng)持續(xù)性神經(jīng)炎癥和細(xì)胞損傷，導(dǎo)致致殘性神經(jīng)退行性疾病不斷進(jìn)展。通過抑制 NLRP3，ISM8969 旨在調(diào)節(jié)這種病理性炎癥，從而幫助神經(jīng)退行性疾病患者維持神經(jīng)元存活和功能。

在臨床前評(píng)估研究中，ISM8969 展現(xiàn)出均衡的成藥性特征，包括良好的體外活性與安全性、優(yōu)異的體內(nèi)PK/PD 特征，以及在多個(gè)小鼠疾病模型中對(duì)炎癥的顯著療效，這些模型涵蓋急性炎癥性疾病和慢性疾病。與其他臨床進(jìn)展較快但外周限制性的 NLRP3 抑制劑相比，ISM8969 能夠穿透血腦屏障并進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，因此有望用于治療與神經(jīng)炎癥相關(guān)的疾病。基于這些臨床前數(shù)據(jù)，英矽智能于 2024 年 12 月將 ISM8969 確定為該項(xiàng)目的臨床前候選化合物。

為加速該候選藥物的全球開發(fā)，英矽智能與復(fù)星健康資本旗下深圳鵬復(fù)基金與復(fù)星醫(yī)藥的被投企業(yè)衡泰生物（Hygtia Therapeutics），達(dá)成一項(xiàng)全球獨(dú)家戰(zhàn)略共同開發(fā)合作。根據(jù)協(xié)議，雙方各自持有該項(xiàng)目全球權(quán)益的 50%，其中英矽智能負(fù)責(zé)推進(jìn) IND 申報(bào)及 I 期臨床試驗(yàn)。隨著項(xiàng)目進(jìn)展，英矽智能有資格獲得最高 6600 萬美元的首付款及里程碑付款。

作為一家 AI 驅(qū)動(dòng)的生物科技公司，英矽智能正通過其先進(jìn)的 AI 與自動(dòng)化平臺(tái)重新定義臨床前藥物開發(fā)效率，為行業(yè)樹立新標(biāo)準(zhǔn)。與傳統(tǒng)早期藥物發(fā)現(xiàn)通常需要 2.5 至 4 年時(shí)間相比， 英矽智能將項(xiàng)目從立項(xiàng)推進(jìn)至臨床前候選化合物提名階段平均僅需 12 至 18 個(gè)月，且每個(gè)項(xiàng)目?jī)H需合成并測(cè)試 60 至 200 個(gè)分子。自 2021 年以來，公司已提名 31 個(gè) 臨床前候選化合物，其中 13 個(gè)已獲得 IND 批件。

在不斷拓展其技術(shù)在藥物研發(fā)和生命科學(xué)研究中實(shí)際應(yīng)用的同時(shí)，英矽智能也在持續(xù)提升其 AI 平臺(tái)的性能。依托其訓(xùn)練平臺(tái)積累的豐富經(jīng)驗(yàn)和數(shù)據(jù)，公司提煉出數(shù)千項(xiàng)基準(zhǔn)測(cè)試，并將其整合進(jìn) MMAI Gym。作為科學(xué) AI 的"訓(xùn)練器"和"基準(zhǔn)平臺(tái)"，MMAI Gym 能夠幫助機(jī)構(gòu)訓(xùn)練具備領(lǐng)域特定推理能力的模型，并對(duì)其在真實(shí)世界任務(wù)中的表現(xiàn)進(jìn)行嚴(yán)格評(píng)估，從而推動(dòng)邁向"制藥超級(jí)智能"的進(jìn)程。迄今為止，Human Longevity 和 Liquid AI 已與英矽智能達(dá)成合作，成為 MMAI Gym 的合作伙伴。

關(guān)于英矽智能

英矽智能是一家全球先鋒生物科技公司，致力于整合人工智能和自動(dòng)化技術(shù)，加速藥物發(fā)現(xiàn)并推動(dòng)生命科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新，賦能人類更長(zhǎng)久更健康的生活。2025年12月30日，公司于香港聯(lián)交所主板掛牌上市，股票代碼：03696.HK。

利用自主研發(fā)的Pharma.AI 平臺(tái)和先進(jìn)的自動(dòng)化生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室，英矽智能正在為纖維化、腫瘤學(xué)、免疫學(xué)、疼痛、肥胖和代謝紊亂等未滿足的疾病領(lǐng)域提供創(chuàng)新藥物解決方案。此外，英矽智能持續(xù)將Pharma.AI應(yīng)用拓展到多元化領(lǐng)域，如先進(jìn)材料、農(nóng)業(yè)、營(yíng)養(yǎng)產(chǎn)品及獸醫(yī)藥物。更多信息，請(qǐng)?jiān)L問網(wǎng)站www.insilico.com

關(guān)于衡泰生物

衡泰生物是一家聚焦自身免疫及相關(guān)領(lǐng)域的創(chuàng)新生物技術(shù)企業(yè)，致力于在全球范圍內(nèi)引進(jìn)和開發(fā)具有"同類最佳"潛力的創(chuàng)新管線，并通過高效的轉(zhuǎn)化和臨床開發(fā)能力，為患者提供突破性治療方案。