上海2026年6月23日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下創(chuàng)新藥物安則通®（通用名：注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura，簡稱cTTP）患者的按需或預(yù)防酶替代治療（ERT）。此前，注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α已被納入國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)程序[2]。本次獲批使其成為我國首個(gè)且目前唯一[1]的重組ADAMTS13藥物，為我國cTTP患者帶來ADAMTS13酶替代治療新選擇，推動(dòng)cTTP診療邁入病因靶向新階段。同時(shí)，也將為國內(nèi)cTTP患者帶來預(yù)防治療的新選擇，有望降低急性發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)，為長期穩(wěn)定的疾病管理提供支持[3]。
武田中國總裁劉燕博士表示："罕見病是武田長期深耕的重要治療領(lǐng)域之一。秉持'以患者為先'的初心，我們持續(xù)將全球創(chuàng)新療法引入國內(nèi)，助力提升罕見病診療水平，推動(dòng)優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源惠及更多患者。在國家不斷完善罕見病診療保障體系、鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物加快可及的背景下，注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α得以加速在華獲批，為cTTP患者帶來了新的治療選擇。未來，武田將繼續(xù)攜手各方力量，持續(xù)推動(dòng)cTTP規(guī)范化診療體系建設(shè)，讓更多患者擁抱更美好的生活。"
極其罕見且可能危及生命：cTTP患者治療需求迫切
先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）是由ADAMTS13基因突變引發(fā)的極其罕見、且能夠危及生命的血栓性微血管疾病[4]。據(jù)統(tǒng)計(jì)，血栓性血小板減少性紫癜（TTP）的年發(fā)病率為每百萬人口2~6例[4]，該病已被納入我國《第二批罕見病目錄》[5]，其中cTTP約占總病例數(shù)的5%[4]。
cTTP患者由于基因缺陷導(dǎo)致體內(nèi)ADAMTS13蛋白酶嚴(yán)重缺乏，血液中易形成微血栓，可迅速引發(fā)血小板減少、溶血性貧血及多器官缺血性損傷等。該病發(fā)病年齡跨度大，從幼兒期至成年、妊娠期均可能首次出現(xiàn)[6]。其日常癥狀隱匿，易被忽視，包括偶發(fā)頭痛、健忘、皮膚瘀斑、腹痛、腹瀉或惡心嘔吐等[6, 7, 8, 9]。當(dāng)癥狀突然加重，提示進(jìn)入急性發(fā)作期，可出現(xiàn)極度乏力、意識(shí)混亂、呼吸急促、心率加快、皮膚或眼白發(fā)黃、尿色加深等表現(xiàn)，需立即就醫(yī)。若不進(jìn)行有效治療，急性發(fā)作時(shí)死亡率可超90%；重癥患者會(huì)因反復(fù)血栓事件導(dǎo)致持續(xù)性器官損傷，引起疾病惡化，甚至早逝[8, 10]。
傳統(tǒng)上，針對(duì)cTTP患者的治療方式主要依賴于新鮮冰凍血漿為主，通過提升患者體內(nèi)ADAMTS13 的活性水平，實(shí)現(xiàn)對(duì)于疾病進(jìn)程的控制。然而，血漿治療仍存在一定局限性。數(shù)據(jù)顯示，接受傳統(tǒng)血漿治療的患者，ADAMTS13酶活性僅能恢復(fù)至19%[3]，存在個(gè)體差異，既不利于實(shí)現(xiàn)疾病的長期控制，也無法滿足預(yù)防急性發(fā)作、降低遠(yuǎn)期器官損傷風(fēng)險(xiǎn)的核心需求。同時(shí)，由于治療依賴異體供血，還可能面臨感染、過敏及輸注相關(guān)反應(yīng)等風(fēng)險(xiǎn)，患者長期疾病管理需求仍有待進(jìn)一步滿足。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員、華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院院長胡豫教授表示："cTTP是一類高危，進(jìn)展快速的罕見血栓性微血管病，患者不僅面臨急性發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)，還需長期關(guān)注疾病復(fù)發(fā)及器官損傷，臨床管理面臨諸多挑戰(zhàn)。傳統(tǒng)血漿治療雖然能夠補(bǔ)充ADAMTS13活性，但在維持穩(wěn)定酶活水平、安全性及長期預(yù)防復(fù)發(fā)方面仍面臨一定局限。注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α的獲批，為國內(nèi)cTTP的疾病干預(yù)提供了新的治療選擇。該藥物通過彌補(bǔ)患者體內(nèi)缺乏的ADAMTS13酶活性，從致病機(jī)制層面為疾病管理提供了新的干預(yù)路徑，進(jìn)一步推動(dòng)診療模式從被動(dòng)救治轉(zhuǎn)向可防可控的長期規(guī)范化管理，為高危患者改善預(yù)后提供了全新的臨床解決方案。"
從干預(yù)到預(yù)防，重組ADAMTS13開啟cTTP精準(zhǔn)防治新選擇
注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α是一款重組ADAMTS13蛋白藥物，可特異性補(bǔ)充cTTP患者血漿中ADAMTS13的活性，通過調(diào)控血管性血友病因子（vWF）多聚體代謝，減少或消除vWF血小板微血栓的形成[11]，從而降低急性/亞急性TTP事件及其相關(guān)臨床表現(xiàn)的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)[12]。
一項(xiàng)前瞻性隨機(jī)、對(duì)照、多中心的Ⅲ期臨床研究結(jié)果顯示，患者（n=45）在接受注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α預(yù)防性治療期間未發(fā)生急性TTP事件，而在接受基于血漿治療的患者中（n=46），出現(xiàn)了1例急性TTP事件[3]。與基于血漿的療法相比，注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α降低血小板減少事件的發(fā)生率達(dá)60%。注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α治療后，患者平均最大ADAMTS13活性為101%，而標(biāo)準(zhǔn)治療后為19%[3]。根據(jù)研究人員得出的結(jié)論，在對(duì)先天性TTP患者進(jìn)行注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α預(yù)防期間，ADAMTS13活性達(dá)到正常水平的100%左右，不良事件一般為輕度或中度，最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率超過10%）包括頭痛、腹瀉、頭暈、上呼吸道感染、惡心和偏頭痛，TTP事件和表現(xiàn)罕見[12]。
國家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任、蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示："cTTP的治療需長期持續(xù)干預(yù)。注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α的獲批，無論是對(duì)患者獲益，還是國內(nèi)cTTP規(guī)范化診療體系建設(shè)，均有重要價(jià)值。傳統(tǒng)血漿輸注與血漿置換療法，對(duì)醫(yī)療設(shè)備、血源及操作標(biāo)準(zhǔn)都有極為嚴(yán)苛的要求。作為全球首款重組 ADAMTS13蛋白藥物[13]，注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α可實(shí)現(xiàn)針對(duì)病因的靶向治療，能夠降低臨床治療與日常管理難度，提升患者治療依從性，助力我國cTTP診療邁向精準(zhǔn)治療、防治并舉的發(fā)展階段，持續(xù)穩(wěn)步提升我國罕見病診療水平。"
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液病科主任醫(yī)師吳潤暉教授表示："作為一種罕見的血液系統(tǒng)疾病，cTTP對(duì)新生兒具有較高的致病風(fēng)險(xiǎn)，嚴(yán)重時(shí)可引發(fā)出生早期的危重并發(fā)癥，臨床管理面臨一定挑戰(zhàn)。在臨床研究與探索過程中，注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α的應(yīng)用為兒童cTTP患者的干預(yù)提供了新的思路，并在一定程度上有助于提升醫(yī)學(xué)界對(duì)cTTP早期識(shí)別及干預(yù)策略的認(rèn)識(shí)，并為兒科罕見病的診療探索提供參考。"
武田制藥全球研發(fā)區(qū)域負(fù)責(zé)人兼武田研發(fā)中國及亞太中心負(fù)責(zé)人王璘博士表示："我們非常高興看到，注射用阿帕達(dá)酶α辛奈達(dá)酶α在中國獲批，為cTTP患者帶來全新的治療選擇。作為全球首創(chuàng)的重組ADAMTS13酶替代療法[13]，它針對(duì)cTTP病因進(jìn)行干預(yù)，同時(shí)覆蓋急性發(fā)作應(yīng)對(duì)與長期預(yù)防治療，有望為中國患者提供精準(zhǔn)的疾病管理方案，改善患者生活質(zhì)量。作為研發(fā)驅(qū)動(dòng)的生物制藥企業(yè)，武田將繼續(xù)依托全球研發(fā)優(yōu)勢(shì)，加速推動(dòng)更多創(chuàng)新成果更早惠及中國患者，持續(xù)助力提升罕見病領(lǐng)域的診療水平與藥物可及性。"
獲批日期：2026年6月
獲批編號(hào)：C-ANPROM/CN/ADZ/0005
聲明：
[1] https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20260622161354129.html （截止日期為2026年6月） |
[2] 武田創(chuàng)新藥物注射用阿帕達(dá)酶α中國上市許可申請(qǐng)獲正式受理 http://takeda.com.cn/newsroom/2025/adzynma/?queryID=feefc18b2368b2fa36ef8ab75e81bd6d |
[3] Scully M, Antun A, Cataland SR, et al. Recombinant ADAMTS13 in Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. N Engl J Med. 2024;390:1584-1596. doi:10.1056/NEJMoa2314793. |
[4] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)血栓與止血學(xué)組.血栓性血小板減少性紫癜診斷與治療中國指南(2022年版)[J].中華血液學(xué)雜志,2022,43(01):7-12. |
[5] 關(guān)于公布第二批罕見病目錄的通知 https://www.nhc.gov.cn/yzygj/c100068/202309/f82fb440d84e4414b3609df76bc6001d.shtml |
[6] Tarasco E, et al. Blood. 2021;137(25):3563–3575. |
[7] National Heart, Lung, and Blood Institute. Platelet Disorders: Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP). Last update February 2025. Available at: https://www.nhlbi.nih.gov/health/thrombotic-thrombocytopenic-purpura. |
[8] Joly BS, Coppo P, Veyradier A. Thrombotic thrombocytopenic purpura［J］. Blood, 2017, 129（21）: 2836-2846. DOI:10.1182/ blood-2016-10-709857. |
[9] Oladapo AO, et al. Patient. 2019;12(5):503–512. |
[10] Van Dorland H et al. Haematologica. 2019;104:2107-16. |
[11] ADZYNMA (recombinant ADAMTS13) Summary of Product Characteristics; 2024. |
[12] Zheng XL, et al. 2025 focused update of the 2020 ISTH guidelines for management of thrombotic thrombocytopenic purpura. J Thromb Haemost. 2025 Nov;23(11）:3711-3732. |
[13] U.S. FDA Approves Takeda's Treatment for Ultra-Rare Blood Clotting Disorder: https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2023/takeda-adzynma-approved-by-fda-as-the-first-and-only-recombinant-adamts13-enzyme-replacement-therapy-for-the-treatment-of-congenital-thrombotic-thrombocytopenic-purpura/ |
