上海2026年7月23日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，旗下神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物奧澤悅®（通用名：奧普雷頓片）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療16歲及以上青少年和成人1型發(fā)作性睡病（Narcolepsy Type 1，NT1）患者。奧普雷頓片是中國首個(gè)[1]獲批的口服高選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動(dòng)劑，也是目前唯一[1]獲批用于治療1型發(fā)作性睡病的創(chuàng)新藥物。繼在中國獲批后，奧普雷頓片的新藥上市申請(qǐng)（NDA）目前正在美國優(yōu)先審評(píng)中，并已獲得突破性療法認(rèn)定；同時(shí)，日本的NDA審評(píng)工作也在推進(jìn)中，并獲得了先驅(qū)藥品認(rèn)定。武田今年還將在更多國家和地區(qū)陸續(xù)提交上市申請(qǐng)。
"奧普雷頓片是首個(gè)且目前唯一獲批用于治療1型發(fā)作性睡病的藥物，通過靶向疾病核心發(fā)病機(jī)制，作用于廣泛的臨床癥狀，有望為疾病管理帶來意義深遠(yuǎn)的改變。我們由衷感謝中國監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)武田創(chuàng)新成果的認(rèn)可，通過加速審評(píng)支持創(chuàng)新療法更快惠及中國患者，快速回應(yīng)國內(nèi)迫切的臨床需求，"武田中國總裁劉燕博士表示，"此次獲批也是武田中國發(fā)展進(jìn)程中極具里程碑意義的一步，開啟了我們?cè)谏窠?jīng)科學(xué)領(lǐng)域發(fā)展的新篇章。我們希望以此為起點(diǎn)，聚焦那些對(duì)患者及社會(huì)影響深遠(yuǎn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，持續(xù)推動(dòng)相關(guān)疾病診療水平的提升。"
發(fā)作性睡病是一種慢性、罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病[2]，我國現(xiàn)有患者人數(shù)約為70萬[3]，其中NT1約占75%-80%[4]。 NT1的核心病因在于下丘腦負(fù)責(zé)調(diào)控睡眠-覺醒信號(hào)的食欲素神經(jīng)元丟失，導(dǎo)致患者的睡眠-覺醒狀態(tài)不穩(wěn)定。患者不僅會(huì)出現(xiàn)典型的日間過度思睡，還可能反復(fù)發(fā)生猝倒（即在情緒波動(dòng)時(shí)突然失去肌張力）；夜間睡眠往往呈現(xiàn)碎片化，常伴隨睡眠癱瘓、入睡前幻覺等癥狀；長(zhǎng)期還可能伴隨注意力下降及認(rèn)知功能受損。
NT1通常在10-20歲之間發(fā)病[5]。從臨床表現(xiàn)來看，該疾病呈現(xiàn)出貫穿24小時(shí)的癥狀和疾病負(fù)擔(dān)。這些持續(xù)的癥狀和功能障礙使得患者的學(xué)業(yè)、工作與社交生活等方方面面都受到嚴(yán)重影響。此外，NT1還可能增加交通意外風(fēng)險(xiǎn)[6],[7]，并伴有更高的焦慮、抑郁及相關(guān)心理健康問題[8]。盡管疾病負(fù)擔(dān)沉重，但由于公眾對(duì)該疾病認(rèn)知不足且癥狀復(fù)雜，往往會(huì)導(dǎo)致誤診，患者從癥狀出現(xiàn)到最終確診平均仍需10年[9],[10],[11]以上。
"長(zhǎng)期以來，1型發(fā)作性睡病的治療主要依賴針對(duì)單一癥狀的對(duì)癥治療藥物，"北京大學(xué)人民醫(yī)院睡眠醫(yī)學(xué)科主任、北京大學(xué)睡眠研究中心主任韓芳教授表示，"奧普雷頓片的獲批意味著1型發(fā)作性睡病治療模式迎來了重大轉(zhuǎn)變，標(biāo)志著治療正從'以對(duì)癥治療為主'邁向'針對(duì)食欲素缺乏發(fā)病機(jī)制的對(duì)因治療'的新階段。臨床研究表明，這一機(jī)制驅(qū)動(dòng)的創(chuàng)新療法有望改善廣泛疾病癥狀，并有助于提升患者的日常功能和生活質(zhì)量。"
"奧普雷頓片由武田自主研發(fā)，是中國首個(gè)獲批用于治療1型發(fā)作性睡病的食欲素受體激動(dòng)劑，"武田全球研發(fā)區(qū)域負(fù)責(zé)人、武田研發(fā)中國及亞太中心負(fù)責(zé)人王璘博士表示，"神經(jīng)科學(xué)是武田的戰(zhàn)略重點(diǎn)領(lǐng)域之一，武田將繼續(xù)致力于食欲素的創(chuàng)新科學(xué)轉(zhuǎn)化，為睡眠覺醒障礙及其他未被滿足需求的疾病領(lǐng)域患者帶來有意義的治療選擇。"
奧普雷頓片的獲批是基于FirstLight（TAK-861-3001）和RadiantLight（TAK-861-3002）兩項(xiàng)全球III期臨床研究項(xiàng)目[12]。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，奧普雷頓片在各項(xiàng)預(yù)設(shè)終點(diǎn)上，對(duì)所評(píng)估的NT1 廣泛癥狀均展現(xiàn)出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，包括日間過度思睡、猝倒及其他次要指標(biāo)。奧普雷頓片的安全性特征與既往臨床試驗(yàn)保持一致，最常見的不良事件為失眠、尿急和尿頻。點(diǎn)擊此處了解更多III期數(shù)據(jù)結(jié)果。
[1] 截至2026年7月23日，根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）https://www.nmpa.gov.cn/公開發(fā)布的奧普雷頓片獲批信息，并結(jié)合美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、歐盟委員會(huì)（EC）及日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）等官方網(wǎng)站公開藥品批準(zhǔn)信息檢索結(jié)果，未查詢到1型發(fā)作性睡病同產(chǎn)品或同機(jī)制相關(guān)的產(chǎn)品獲批信息，因此支持"首個(gè)"和"唯一"的表述。 [2] Bassetti CLA, et al. Nat Rev Neurol. 2019;15:519–39. [3] 數(shù)據(jù)/信息來源：央視新聞（2021）Https://m.news.cctv.com/2021/04/22/ARTIYcfmi8jDAFzHjhvppmTX210422.shtml [4] Zhang, X., Li, W., Zhao, Z., Zhao, Y., Ding, Y. and Wang, H., 2024. Advances in orphan drugs for the treatment of rare nervous system diseases. Journal of Chongqing Medical University, 49(5), pp.617–619. doi:10.13406/j.cnki.cyxb.003489. [5] Thorpy MJ, et al. Sleep Med. 2014;15(5):502-7. [6] Pizza F, Jaussent I, Lopez R, Pesenti C, Plazzi G, Drouot X, Leu-Semenescu S, Beziat S, Arnulf I, Dauvilliers Y. Car Crashes and Central Disorders of Hypersomnolence: A French Study. PLoS One. 2015 Jun 8;10(6):e0129386. doi: 10.1371/journal.pone.0129386. PMID: 26052938; PMCID: PMC4460078. [7] Tzeng N, et al. The Risk of Hospitalization for Motor Vehicle Accident Injury in Narcolepsy and the Benefits of Stimulant Use: A Nationwide Cohort Study in Taiwan (2019). Journal of Clinical Sleep Medicine. J Clin Sleep Med. 2019 Jun 15;15(6):881-889. doi: 10.5664/jcsm.7842. [8] Biscarini Francesco, et al. Co-occurrence of anxiety and depressive symptoms, suicidal thoughts, and hopelessness in patients with narcolepsy type 1 (2024). Journal of Sleep Medicine. 2024 Dec:124:141-145. doi: 10.1016/j.sleep.2024.09.023. [9] Ohayon MM, et al. Sleep Med. 2021;84:405-414. doi: 10.1016/j.sleep.2021.06.008 [10] Taddei RN, et al. J Sleep Res. 2016;25(6):709-715. doi: 10.1111/jsr.12420 [11] Carter LP, et al. Postgrad Med. 2014;126(3):216-24. doi: 10.3810/pgm.2014.05.2769 [12] The topline results of these studies were disclosed on July 14, 2025 in, "Takeda Announces Positive Results from Two Pivotal Phase 3 Studies of Oveporexton (TAK-861) in Narcolepsy Type 1". |
關(guān)于奧澤悅®（通用名：奧普雷頓片）
奧澤悅®（通用名：奧普雷頓片）是一種口服高選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動(dòng)劑，通過選擇性激動(dòng)OX2R來恢復(fù)信號(hào)通路，靶向1型發(fā)作性睡病食欲素缺乏這一核心發(fā)病機(jī)制。通過激動(dòng)OX2R，奧普雷頓片旨在促進(jìn)覺醒，并減少包括猝倒發(fā)作在內(nèi)的異常快速眼動(dòng)（REM）睡眠樣現(xiàn)象，從而改善臨床研究中評(píng)估的日間及夜間系列癥狀，并且與已批準(zhǔn)的說明一致。
關(guān)于FirstLight和RadiantLight III期臨床研究
FirstLight（TAK-861-3001；NCT06470828）和RadiantLight（TAK-861-3002；NCT06505031）是兩項(xiàng)全球性、多中心、安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)估12周內(nèi)，奧普雷頓片與安慰劑相比在1型發(fā)作性睡病（NT1）患者中的療效、安全性和耐受性。研究在19個(gè)國家開展，并于6個(gè)月內(nèi)完成入組工作。FirstLight研究入組168例受試者，隨機(jī)分配至三個(gè)給藥組（2mg每日兩次、1mg每日兩次及安慰劑組）。RadiantLight研究入組105例受試者，隨機(jī)分配至兩個(gè)給藥組（2mg每日兩次和安慰劑組）。研究的主要終點(diǎn)是通過清醒維持試驗(yàn)（MWT）評(píng)估日間過度思睡（EDS）改善。次要終點(diǎn)包括Epworth思睡量表（ESS）、每周猝倒發(fā)作率（WCR）、臨床試驗(yàn)用發(fā)作性睡病嚴(yán)重度量表（NSS-CT）、運(yùn)動(dòng)警覺性測(cè)試（PVT）、患者總體印象變化量表（PGI-C）、發(fā)作性睡病功能影響量表（FINI）、36項(xiàng)健康調(diào)查簡(jiǎn)表（SF-36）以及治療中出現(xiàn)的不良事件（TEAEs）。
